종합 4-유전자 치료제 투여 후 두 번째 환자 사망으로 사렙타 주가 폭락

Bhanvi SatijaㆍChristy Santhosh

6월16일 (로이터) - 유전자 치료제인 엘리비디스를 투여받은 10대 남성 환자가 두 번째로 사망하면서 치료제의 안전성과 향후 수요에 대한 의문이 제기된 후 월요일에 사렙타 테라퓨틱스(사렙타 테라퓨틱스) SRPT.O의 주가는42%까지 하락 하여9년 만에 최저치인 18.30달러에 마감했습니다.

엘리비디스는 미국 의약품 규제 당국이 4세 이상의 희귀 질환인 듀센 근이영양증(DMD)을 치료하기 위해 승인한 유일한 유전자 치료법입니다. 이 치료제는 간 손상 위험이 있는 것으로 알려진 일회성 유전자 치료법입니다.

이 환자는 급성 간부전으로 사망했다고 회사는 일요일에 (link) 밝혔다.

월요일 투자자 통화에서 Sarepta는 사망 한 환자가 16 세, 체중 70kg, 15 세, 체중 50kg이라고 말했습니다. 두 소년 모두 보행이 불가능했으며 치료 후 90일 이내에 사망했다고 밝혔다.

사렙타는 공통된 위험 요인을 파악하기 위해 두 사례를 독립적으로 그리고 서로 관련지어 조사하고 있다고 밝혔다. 이 회사는 올해 엘리비디스 매출 전망을 중단하고 2분기 실적과 함께 업데이트를 제공할 것이라고 말했습니다.

h.C. 웨인라이트의 애널리스트 라구람 셀바라주는 메모에서 "이 두 명의 사망자는 보행이 불가능한 환자에서 발생했지만, 이제 모든 DMD 환자의 위험 프로필이 높아진 것으로 보고 있습니다."라고 말했습니다.

엘리비디스는 후기 연구에서 주요 목표를 달성하지 못했지만 2024년에 보행이 가능하고 4세 이상의 DMD 환자를 치료할 수 있도록 정식 승인을 받았습니다(link).

또한 독립적으로 움직일 수 없는 환자 또는 보행이 불가능한 환자를 치료할 수 있도록 FDA의 조건부 승인을 받았습니다.

셀바라주는 DMD 환자의 약 80%가 보행이 불가능한 환자이며, 이들이 이 치료법을 거의 사용하지 않을 것으로 예상한다고 말했습니다. 연구에 따르면 대부분의 환자는 10세에서 13세 사이에 걷는 능력을 잃는다고 합니다.

사렙타는 일요일에 비보행 환자에 대한 엘리비디의 출하를 일시적으로 중단하고 규제 당국과 협력하여 새로운 치료 계획을 개발하고 있다고 밝혔다.

또한 치료 계획에 시롤리무스라는 약물을 추가할 계획이며, 이는 엘레비디에서 나타나는 과민성 면역 반응을 억제하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다. 사렙타도 DMD 임상시험을 중단하고 시롤리무스를 치료 프로토콜에 추가할 계획입니다.

"FDA는 두 번째로 보고된 치명적인 중증 간부전 사례를 인지하고 있으며 이 상황을 가장 높은 수준의 우려로 다루고 있습니다. FDA는 유전자 치료 제품을 검토하는 동안 환자를 보호하기 위해 모든 적절한 규제 조치를 취할 것입니다."라고 FDA는 이메일 답변을 통해 밝혔습니다.

비보행 환자는 체중이 더 많이 나가는 나이가 많은 남자아이들이기 때문에 치료 시 더 큰 위험에 직면하며, 따라서 더 많은 용량이 필요하다고 파이퍼 샌들러의 애널리스트 비렌 아민은 말했습니다.

이 애널리스트는 위험을 완화하려는 사렙타의 노력으로 인해 이 치료제가 시장에서 퇴출되지는 않을 것으로 예상합니다.

일부 애널리스트에 따르면 사렙타는 새로운 치료 계획을 승인받으려는 노력에 대한 조사를 받을 수 있으며, 향후 DMD 유전자 치료제는 더 높은 기준을 충족해야 할 것으로 예상됩니다.

일부 분석가들은 유전자 치료제와 백신을 규제하는 FDA의 부서 책임자인 비나이 프라사드( Vinay Prasad)가 전 부서장인 피터 막스(Peter Marks)의 엘리비디스 승인에 대해 의문을 제기했다고 말했습니다.

bMO 캐피털 마켓의 애널리스트 코스타스 빌리오리스(Kostas Biliouris )는 "그의 과거 온라인 발언을 고려할 때,사람들은 그가 사렙타에 반대하고 약을 철회하려고 할까봐 걱정하고 있다 "고 말했습니다.

보행이 가능한 환자에게는 치료가 철회되지 않을 수 있지만, 조건부 승인으로 인해 보행이 불가능한 환자에게는 치료가 철회될 위험이 있다고 빌리우리스는 말했습니다.

금요일 종가 기준으로 사렙타의 시장 가치는 35억 6,000만 달러였습니다. 월요일에는 시장 가치에서 15억 달러의 손실을 입었고 20.94달러에 마감했습니다.