사렙타, 유전자 치료 후 두 번째 환자 사망으로 주가 폭락

6월16일 (로이터) - 희귀한 형태의 근이영양증에 대한 유전자 치료제를 투여받은 후 급성 간부전으로 사망한 두 번째 환자 사례를 공개한 다음 날인 월요일, 사렙타 테라퓨틱스 SRPT.O의 주가는 개장 전 거래에서 34% 폭락했습니다.

이는 불과 3개월 만에 두 번째 사망입니다 (link), 두 환자 모두 보행이 불가능하고 엘리비디스라는 치료를 받은 후 유사한 합병증을 경험했습니다.

이에 따라 사렙타는 일요일에 걸을 수 없는 환자들을 위해 엘레비디스(link)의 출하를 일시적으로 중단하고 전문가 및 규제 당국과 협력하여 강화된 면역 억제 요법을 평가하고 있다고 밝혔다.

파이퍼 샌들러의 애널리스트는 메모에서 "두 번째 사망으로 보행 불능이 고위험이라는 것이 거의 확실해 보이며, 회사는 상업적 사용 승인을 받기 전에 강화된 면역 억제 요법으로 안전성 데이터를 제공해야 할 수도 있습니다."라고 말했습니다.

이 증권사는 Sarepta 주식에 대한 등급을 '비중 확대'에서 '중립'으로 낮추고 목표 주가를 36 달러에서 70 달러로 낮춰 주식을 다루는 26 명의 애널리스트 중 가장 낮았습니다.

엘리비디스는 미국 의약품 규제 당국이 4세 이상 환자의 듀센 근이영양증에 대해 승인한 유일한 유전자 치료제입니다.

제프리스의 애널리스트들은 "두 번째 환자 사망은 엘리비디스의 매출 전망에 심각한 의문을 제기할 수 있다"고 말했습니다.

4월에 회사는 한 달 전 첫 번째 환자가 사망한 후 유럽에서 진행 중이던 일부 엘리비디스 임상시험(link)을 일시 중단했지만, 독립 패널은 이 치료제의 유익성-위험성 프로필을 지지했습니다.

간 손상은 아데노 관련 바이러스 벡터를 사용하여 변형된 유전자를 주입하는 엘리비디스와 기타 유전자 치료제의 위험으로 알려져 있습니다.

엘리비디스는 마이크로 디스트로핀 유전자를 근육 세포에 전달하는 일회성 유전자 치료제로, 점진적인 근육 악화를 유발하는 듀센병의 근본 원인을 치료하는 것을 목표로 합니다.

사렙타의 미국 외 지역 엘리비디스 상용화 파트너인 로슈ROG.S도 이번 사고 이후 보행이 불가능한 환자들에 대한 유전자 치료제의 투여를 중단했다고 일요일에 밝혔다.