단독-미국 식품의약품청, 안전성 및 효능 우려로 새로운 바우처 프로그램에서 두 가지 약물 검토 연기

Patrick Wingrove

1월15일 (로이터) - 로이터가 본 내부 문서에 따르면 미국 식품의약국은 기관 과학자들이 의약품 중 하나를 복용하는 동안 환자의 사망을 포함하여 안전 및 효능 문제를 지적한 후 트럼프 행정부의 새로운 패스트 트랙 프로그램에 선정된 두 가지 약물에 대한 검토를 연기했다.

FDA 검토자들은 임상 데이터와 남용 위험에 대한 우려로 희귀 혈액 질환에 대한 Disc Medicine의 IRON.O 실험 약물 검토를 2주 미뤘다.

또한 발작 및 혈액 응고와 관련된 2건과 사망 1건을 포함한 부작용 보고로 인해 프랑스 제약사 사노피의 말기 1형 당뇨병 치료제인 SASY.PA Tzield에 대한 검토를 한 달 이상 지연시켰다.

6월에 발표된 식품의약품청 위원장의 국가 우선순위 바우처 프로그램은 공중 보건 또는 국가 안보에 중요하다고 판단되거나 미국에서 제조되거나 저렴한 가격으로 제공되는 제한된 수의 의약품에 대해 1~2개월 내에 결정을 내리겠다고 약속했다. 이렇게 되면 가장 빠른 우선 승인 절차에서 4~6개월이 단축된다.

이러한 지연은 이전에 보고된 적이 없다.

Disc Medicine은 FDA의 검토에 대한 자세한 내용에 대해서는 언급을 거부했다. 사노피 대변인은 환자 사망에 대한 평가가 진행 중이며 아직 Tzield와 인과관계가 밝혀지지 않았다고 말하며, 회사는 철저하고 투명한 검토를 지원하기 위해 FDA와 협력하고 있다고 덧붙였다.

미국 보건복지부 대변인 앤드류 닉슨은 FDA는 검토 중인 신청에 대해서는 언급하지 않지만 해당 부서가 일정을 조정할 수 있도록 유연성을 허용한다고 말했다.

다른 두 가지 약물에 대한 결정 지연

신속 심사 프로그램에 신청된 다른 두 가지 약물도 원래 목표일보다 몇 주 이상 미뤄졌다. 문서에 따르면 베링거인겔하임의 폐암 치료제 존서티닙에 대한 결정은 현재 2월 중순으로 예상되며, 일라이 릴리의 체중 감량 약인 LLY.N은 4월 10일 (link) 로 예정되어 있다.

릴리 대변인은 현재 식품의약품청 지침에 따라 2분기에 승인될 수 있다고 확인했다. 베링거 대변인은 지연에 대해서는 언급하지 않고 가까운 시일 내에 결정이 내려질 것으로 예상된다고 말했다.

문서에 따르면 이 네 가지 약물은 승인 절차를 시작한 프로그램에서 최소 7가지 약물 중 하나다.

10월에 선정된 의약품 중 첫 번째 의약품을 발표한 이후, 식약처는 머크 MRK.N (link) 의 두 가지 의약품을 포함하여 18개의 의약품이 신속 심사를 받게 될 것이라고 밝혔다. 대부분의 검토는 2026년에 시작될 예정이며, 나머지 2개는 2027년과 2028년에 예정되어 있다. 지금까지 이 프로그램에 따라 승인된 약물은 제네릭 항생제 한 가지뿐이다.

로이터에 따르면 두 명의 규제 전문가는 새로운 프로그램의 1~2개월 목표가 검토가 엄격할지에 대한 의문을 제기함에 따라 여러 약물의 지연이 안심할 수 있다고 말했다.

펜실베이니아 대학의 보건 정책 교수인 홀리 페르난데스 린치는 "이 프로그램에서 FDA가 '잠시만요, 우리는 이 제품이 실제로 시장에 출시되어야 하는지 확신하지 못합니다'라고 말하려는 것은 매우 좋은 신호다."라고 말했다.

린치와 다른 사람들은 도널드 트럼프 대통령 행정부 (link) 가 의약품을 선정하고 승인은 전통적인 검토자가 아닌 식품의약품청 고위 관리로 구성된 패널이 담당하기 때문에 이 프로그램이 의약품 검토를 정치화하는 것에 대해 여전히 우려하고 있다고 말했다.

하버드의대 의대 교수인 아론 케셀하임은 FDA가 아직 개발 초기 단계에 있는 약품의 잠재력과 효과가 평가되지 않았기 때문에 바우처를 부여함으로써 자원을 낭비할 위험이 있다고 말했다.

닉슨은 기업들이 바우처를 받은 후 최대 2년까지 신청서를 제출할 수 있다고 말했다.

안전성 및 효능에 대한 우려

내부 문서에 따르면 식품의약품청 검토자들은 2025년 11월 21일을 사노피가 새로운 환자에게 Tzield의 사용을 확대하기 위한 결정 날짜로 예정하고 있었다.

로이터 통신이 입수한 한 문서에서 FDA는 치료 관련 사망 사건으로 인해 Tzield에 대한 조치가 지연되었다고 밝혔다. FDA의 부작용 공개 데이터베이스에는 발작 및 기타 부작용을 겪은 30세 남성에 대한 2025년 9월 보고만 나와 있다.

FDA는 사망에 대한 자세한 정보 제공을 거부했다.

규제 당국은 또한 2024년 12월 발작과 지난 5월 혈액 응고 에피소드를 포함하여 약물과 관련이 있다고 판단되는 몇 가지 심각한 출시 후 부작용에 대한 자세한 내용을 사노피에 요청했다고 문서에 나와 있다.

사노피 대변인은 회사의 안전성 데이터베이스 평가에 따르면 혈액 응고와 발작은 Tzield와 인과 관계가 없는 것으로 알려져 있다고 말했다. 사노피는 심각한 부작용 보고를 엄격하게 평가하고 있으며 Tzield의 확대 승인 신청에 대해 FDA와 계속 긴밀히 협력하고 있다고 그는 덧붙였다.

FDA는 또한 혈액 질환으로 인해 햇빛에 극도로 민감한 환자를 위해 개발 중인 Disc Medicine의 bitopertin에 대한 신속 승인 심사를 2월 10일까지 연장했다.

문서에 따르면, 이 연기는 임상 시험에서 사용되는 보조 목표인 햇빛 아래서 통증이 없는 시간이 효능의 통계적으로 확실한 척도인지, 또는 다른 데이터가 바이오 마커를 기반으로 약물이 효과가 있을 가능성을 보여줌으로써 여전히 승인을 정당화할 수 있는지에 대한 기관의 우려에 따른 것이다.

문서에 따르면 남용 또는 중독 가능성이 있는 약물의 일정을 담당하는 식품의약품청 직원들도 bitopertin이 남용 위험이 있는지 여부를 검토하고 있었다고 한다.

로이터는 bitopertin의 남용 가능성에 대한 자세한 내용을 확인할 수 없었으며, 이는 약물에 대한 제한으로 이어질 수 있다.

Disc Medicine의 CEO인 존 퀴셀은 인터뷰에서 bitopertin의 데이터는 탄탄한 안전성 프로필과 다양한 의학적 이점을 강조한다고 말했다. 그는 두 개의 중간 단계 임상시험의 주요 목표였던 질병을 유발하는 독성 대사산물의 급격한 감소와 광독성 반응을 예로 들었다.

퀴젤은 "우리는 데이터 패키지와 그 잠재력에 대해 매우 긍정적으로 생각한다."며 "물론 최종 승인은 FDA의 재량에 달려 있다."라고 말했다.