FOCUS-케네디 미국 보건부 장관, GSK의 도움으로 자폐증 치료제 개발 가속화

Patrick WingroveㆍMaggie FickㆍJulie Steenhuysen

10월06일 (로이터) - 로버트 F 케네디 주니어 미국 보건부 장관은 식품의약국이 자폐증 관련 장애를 치료하는 수십 년 된 약물의 승인을 신속하게 처리할 수 있도록 GSK GSK.L을 지원한 지 불과 몇 달 만에 트럼프 행정부에 정책적 승리를 가져다줄 수 있었다.

FDA의 이례적인 조치로 인해 제네릭 버전인 류코보린의 긴 라벨 업데이트나 새로운 임상시험을 우회할 수 있게 될 것이며, 이에 대해 학계, 변호사 및 의사들이 의문을 제기했다.

GSK 대변인은 로이터에 브랜드 버전의 류코보린에 대한 새로운 사용 신청을 "가능한 한 빨리" 완료할 계획이라고 말했다.

일반 의약품 로비 단체인 접근성 의약품 협회의 주세페 란다조는 영국 제약사가 이 작업을 수행하면 FDA는 일반적으로 약 4~6개월이 걸리지만 요청을 더 빨리 처리할 수 있다고 말했다.

이 절차가 가속화되면 의사들은 자폐증과 관련된 증상을 포함하여 다양한 신경학적 증상을 유발할 수 있는 대사 장애인 뇌엽산 결핍증에 대해 이 약을 처방할 수 있는 추가적인 정당성을 갖게 되며, 이는 도널드 트럼프 대통령에게 한 케네디의 약속 (link) 과 그가 동참하고 있는 "미국 다시 건강하게 만들기" 운동에 부합한다.

하버드 의과대학의 제약 정책 연구원인 아밋 사팟와리는 강력한 증거가 없다면 라벨 변경은 공허한 관료주의적 승리에 불과하다고 말했다.

그러나 특정 암 치료의 독성 영향을 완화하는 데 사용되며 Cost Plus Drugs에서 고용량 알약 30개 한 병에 34.14달러에 판매되는 이 약은 라벨 변경으로 보험 플랜에서 해당 질환에 대해 보장될 가능성이 더 높다.

HHS 대변인은 뇌 엽산 결핍의 원인을 해결하고 환자 결과를 개선하는 류코보린의 능력을 분명히 뒷받침하는 증거가 있다고 말했다.

트럼프가 약물을 홍보한 후 수요 증가

류코보린에 대한 수요는 지난 2월 CBS에서 말을 하지 못하는 5세 소년의 사례에 대해 보도한 이후, 그리고 최근에는 트럼프 대통령이 루코보린 사용을 장려한 이후 증가했다.

시카고 루리 아동병원에서 자폐증 환자를 진료하는 발달 및 행동 소아과 전문가인 래리 그레이 박사는 "간호사들은 전화가 쉴 새 없이 울린다고 말합니다."라고 말했다.

이 치료제는 자폐증 치료제로 승인되지 않았기 때문에 이 병원의 정책은 드물게 임상 시험에서만 제공한다는 것이었다. 그러나 이 약물은 식품의약품청 승인을 받았기 때문에 의사는 오프라벨로 처방할 수 있다.

케네디는 현재 8세 어린이 31명 중 1명으로 추정되는 미국 내 자폐증(link) 발병률 증가를 전염병으로 규정하고 9월까지 치료법은 물론 그 원인에 대한 답을 찾겠다고 약속한 바 있다.

9월 22일 백악관 행사에서 케네디, 트럼프 및 기타 보건 당국자들은 자폐증 치료제로서 류코보린을 지지했다. 또한 임산부가 타이레놀(link)을 복용하면 자폐증과 관련이 있다는 연구 결과가 나왔다며 타이레놀 복용에 대해 경고했다. 보건 전문가와 의료 단체는 이러한 경고는 위험하며 과학적 근거가 없다고 말했다.

모호한 규칙에 의존

FDA는 2009년부터 2024년까지 문헌 검토에서 발견된 40건의 환자 사례에 대한 기관 자체 분석을 바탕으로 모호한 규칙을 사용하여 GSK의 승인 신청을 복원하고 뇌엽산 결핍을 추가하는 라벨 업데이트를 요청함으로써 절차를 가속화할 수 있었다.

GSK는 1997년까지 웰코보린이라는 이름으로 이 약을 판매했다. 엽산이라고도 하며 엽산 또는 비타민 B9의 한 형태인 제네릭 버전은 현재 영국에 본사를 둔 히크마 HIK.L에서 제조하고 있다.

GSK의 신청이 승인되면 미국 법률에 따라 제네릭 제약사도 변경 사항을 따라야 한다.

Skadden의 레이첼 투로우 변호사에 따르면 제네릭 제약사와의 협의가 필요한 제네릭 의약품의 라벨 업데이트 절차는 일반적으로 최대 1년 반이 소요된다고 한다. 일반적으로 임상시험에서 새로운 용도가 입증된 후 항암제에 사용된다고 그녀와 다른 여러 변호사들( )은 말했다.

하버드의대 의대 교수인 아론 케셀하임은 현재 사용되고 있는 과정을 "매우 비정형적"이라고 설명하며, FDA가 데이터나 임상시험을 공유하지 않으면 FDA가 정상적인 증거 기준을 따르고 있는지 알기 어렵다고 말했다.

이용 가능한 증거의 제한

자폐증 옹호 단체 Autism Speaks의 최고 과학 책임자인 앤디 시 박사는 류코보린 사용에 대한 증거는 제한적이며 자폐아 중 일부에게만 효과가 있을 가능성이 있다고 말했다. 그는 더 큰 규모의 임상시험이 필요하다고 말했다.

이 증거는 각각 50~60명의 환자를 대상으로 한 4개의 연구에 기반하며, 이 중 3개는 동일한 저자가 수행했다고 자신의 진료에서 이 약물을 사용하는 시카고 대학 신경 발달 장애 프로그램 책임자인 카람 라드완 박사가 말했다.

그는 "다른 실험실에서 다른 환경에서 이를 복제하여 충분한 지원이 있는지 확인하고 싶다"고 말했다.

정부 임상시험 사이트에 따르면 자폐 아동의 초기 언어 장애 치료제로서 새로운 액상 버전의 류코보린을 연구하는 3건의 중간 단계 임상시험이 진행 중이다. 가장 빠른 데이터는 12월경에 나올 것으로 예상된다.

이 임상시험은 국립보건원, 국방부, Autism Speaks와 협력하여 자폐증 연구자 1명이 주도하며 각각 최대 80명의 어린이가 참여한다.

보다 대규모의 결정적인 임상시험은 수년이 걸릴 것이다. FDA의 접근 방식은 새로운 임상시험을 요구하지 않는다.

라드완은 이러한 변화는 과학적 증거에 기반해야 하며, 지금까지는 그 사용을 뒷받침하는 연구가 강력하지 않다고 말했다.