희귀 질환에 대한 관심이 증가함에 따라 미국 신약 가격이 4 년 만에 두 배로 증가했습니다

Deena Beasley

5월22일 (로이터) - 로이터 분석에 따르면 기업들이 과학적 발전을 활용하여 일반적으로 높은 가격을 요구하는 희귀 질환에 대한 더 많은 치료법을 개발함에 따라 새로 출시 된 의약품의 미국 가격이 2021년에 비해 작년에 두 배 이상 증가했습니다.

45개 의약품을 대상으로 한 로이터의 조사에 따르면 2024년 신약의 연간 정가 중간값은 37만 달러가 넘었습니다.

같은 기준에 따라 JAMA에 발표된 연구에 따르면 2021년 7월 중순까지 처음 시판된 30개 약품의 중간 가격은 18만 달러였습니다. 2023년 출시 가격 중앙값은 $300,000 (link), 2022년 $222,000 (link) 이었습니다.

미국 정부가 처방 비용을 억제하려는 노력에도 불구하고 가격 상승이 발생했습니다. 약값은 도널드 트럼프 대통령(link)에게 포퓰리즘 이슈가 되었으며, 그는 제약회사에 미국 약값을 훨씬 낮은 다른 고소득 국가와 비슷한 수준(link)으로 낮출 것을 촉구했습니다.

서던 캘리포니아 대학의 제약 및 보건 경제학 교수인 윌리엄 파둘라는 적어도 새로운 치료법 개발 비용을 낮추는 데 진전이 있을 때까지는 이러한 추세가 둔화될 것이라는 징후는 없다고 말했습니다.

"수년 동안 우리는 고콜레스테롤, 고혈압, 일반적인 형태의 암 관리와 같이 많은 사람들이 가지고 있는 많은 일반적인 질환에 대해 꽤 좋은 기술과 솔루션을 가지고 있었습니다."라고 Padula는 말합니다. 희귀 질환의 경우 환자 수가 적기 때문에 "치료 과정당 가격이 올라갈 것"이라고 그는 말했습니다.

아이큐비아 휴먼 데이터 과학 연구소에 따르면 미국인 20만 명 미만에게 영향을 미치는 희귀 질환을 위해 출시된 의약품의 비율은 2019년 51%에서 2024년 72%로 증가했습니다. 희귀 질환 출시의 40% 이상이 종양학 분야였습니다.

나머지 28%는 브리스톨 마이어스(Bristol Myers)가 정가 22,500달러에 판매하는 정신분열증 치료제 코벤피(Cobenfy)와 같은 대규모 인구를 위한 약품이 포함되었습니다(BMY.N).

주요 업계 무역 그룹인 미국 제약 연구 및 제조업체협회(Pharmaceutical Research and Manufacturers of America)는 희귀 질환을 치료하는 약의 정가에 초점을 맞추는 것은 "이러한 약이 전체 처방약 지출, 의료 비용 및 환자 가치에 어떻게 기여하는지에 대한 더 넓은 맥락을 놓치고 있다"고 말했습니다

과학을 따르다

2003년에 완성된 인간 게놈 해독은 희귀질환의 유전적, 생물학적 토대를 더 잘 이해할 수 있는 길을 열어주었고, 이는 의학의 발전으로 이어졌습니다.

제약회사는 희귀질환 연구에 투자할 인센티브가 주어지는데, 그 중 일부는 잠재적 매출이 제한될 수 있기 때문에 시장 단독 기간 연장을 포함합니다. 보스턴 컨설팅 그룹은 2024년 신약 출시가 연매출 100억 달러 이상의 의약품을 지칭하는 용어인 메가 블록버스터의 부재로 인해 과거 평균보다 훨씬 낮은 600억 달러의 연매출을 기록할 것으로 예상했습니다.

FDA는 작년에 7개의 새로운 세포 및 유전자 치료제를 포함하여 57개의 신약을 승인했으며, 이 중 생물학 부문에서 7개의 신약을 승인했습니다. 2023년에는 55개의 의약품과 17개의 새로운 생물학적 제제를 승인했습니다. 로이터는 작년에 출시된 45개 신약의 제조업체를 대상으로 설문조사를 실시했습니다. 가격 분석에서는 영상 촬영제, 백신, 항균제와 같이 간헐적으로 사용되는 약물, 아직 상업적으로 출시되지 않은 제품은 제외되었습니다.

지속적으로 복용하는 약품 중 가장 높은 가격은 미국에서 약 900명이 진단받은 유전성 대사 장애인 니만-픽병 C형에 대한 제브라 테라퓨틱스의 ZVRA.O 미플라이파로 연간 100만 달러가 넘었습니다.

뇌와 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전성 질환에 대한 오차드 테라퓨틱스의 렌멜디 유전자 치료제는 작년에 1회 치료로 425만 달러라는 사상 최고가로 출시되었습니다.

화이자의 혈우병 유전자 치료제 '벡베즈'는 2024년 350만 달러로 책정되었지만, 화이자는 1년도 채 되지 않아 수요 부진을 이유로 시장에서 철수(link)했습니다.

제약 회사들은 신약이 잠재적으로 응급실 방문과 입원 횟수를 줄이는 등 비용 절감 가치를 제공하며 유전자 편집을 사용하는 일부 치료법의 경우 완치 가능성도 있다고 말합니다. 또한 제약회사는 건강보험 플랜에 따라 환자가 부담하는 약값의 일부를 결정하지 않는다고 강조합니다.

많은 보험사가 본인 부담 비용을 줄이기 위해 저축 카드 및 기타 프로그램을 제공하며, 보험사는 특히 경쟁 치료제가 있는 경우 제조업체 정가에서 할인 및 리베이트를 받을 수 있습니다.