REGENXBIOの2026年第2四半期決算：売上高1億800万ドルで黒字転換

REGENXBIO（Nasdaq: RGNX）は2026年第2四半期の売上高が1億800万ドルとなり、前年同期の2,140万ドルから約406%増加したと発表した。希薄化後EPSは1.38ドルの損失から0.43ドルへ改善した。AbbVieからの1億ドルの開発マイルストーンが売上高の増加を牽引し、同社の純利益への転換にも寄与した。一方、7月の資金調達により、プロフォーマベースの流動性は約3億1,300万ドルに増加した。

主要財務結果

NAAVIGATE試験で最初の参加者に投与したことに伴うマイルストーンが、同四半期の売上高の大半を占めた。この効果は、ライセンス対象の米国特許が2026年1月に満了したことに伴うZOLGENSMAロイヤルティ収入の1,670万ドル減少によって一部相殺された。

営業費用は約7%減少した。一般管理費の増加を、研究開発費の減少が上回ったため。研究開発費は、主にsura-vecとNAVSUNLIの製造費および臨床試験費用の減少により、5,950万ドルから5,610万ドルへ低下した。一般管理費は、人件費、商業化費用、アドバイザリー費用を受けて、1,990万ドルから2,160万ドルへ増加した。

パイプラインおよびプログラムの進捗

デュシェンヌ型筋ジストロフィー向けRGX-202

第III相AFFINITY DUCHENNE試験は、p<0.0001という高い統計的有意性をもって主要評価項目を達成した。REGENXBIOは良好な中間安全性プロファイルに加え、マイクロジストロフィン発現と1年後の機能改善との間に統計的に有意な相関が認められたと報告した。ただし、引用された機能分析には9人の参加者が含まれていた。

確認試験の登録は6月に予定より早く完了した。同社は2026年第3四半期に迅速承認制度に基づく生物製剤承認申請（BLA）の提出を開始する計画で、承認の可能性は2027年後半としている。また、グローバルな規制当局への申請を支援するため、米国外でのAFFINITY RISE試験を2027年上半期に開始する見込みだ。

網膜疾患向けsura-vec

滲出型加齢黄斑変性について、REGENXBIOとAbbVieは重要試験であるATMOSPHERE試験およびASCENT試験の主要結果を2026年第4四半期に公表する見込みだ。世界各国の規制当局への申請は2027年に予定されている。初期段階試験の追跡調査では、報告された1人の参加者の例外を除き、重要試験で使用されたものと同程度の用量で、最長5年にわたり視力が安定または改善し、抗VEGF治療の負担が軽減したことが示された。

糖尿病網膜症については、第IIb/III相NAAVIGATE試験で最初の患者に6月に投与が行われ、AbbVieからの1億ドルのマイルストーンが発生した。長期ALTITUDEデータでは、NAAVIGATEで評価中の用量において、2.5年にわたり持続的な安全性および有効性プロファイルが示された。

ハンター症候群向けNAVSUNLI

7月のType A会議を受け、FDAはNAVSUNLI（RGX-121）のBLA再申請に追加試験は不要であることを再確認した。REGENXBIOは、より長期の有効性、安全性、参加者の画像データを含め、2026年第3四半期に申請を再提出する計画だ。承認後の確認試験については、BLA審査の過程で協議される。

マイルストーンの収益計上により、現金受領前に黒字化

REGENXBIOはAbbVieからの1億ドルのマイルストーンを2026年第2四半期の売上高として計上したが、現金を受領したのは7月だった。このタイミングにより、売掛金は2025年末の2,640万ドルから6月30日時点で1億680万ドルへ増加した。一方、上半期に事業活動で現金を消費したため、現金、現金同等物および市場性有価証券は2億4,090万ドルから1億550万ドルへ減少した。

したがって、このマイルストーンは2026年第2四半期の収益性にとって中心的な要因だったが、6月30日時点の現金残高を直ちに押し上げたわけではない。同社は年初来ベースでは引き続き赤字だった。上半期の売上高は約4%増の1億1,440万ドルだった一方、上半期の純損失は前年同期の6,480万ドルに対し6,730万ドルとなった。

REGENXBIOは7月にマイルストーン支払いを受領し、普通株式および前払いワラントの募集による推定純調達額約1億780万ドルも受け取った。これらを含めた6月30日時点のプロフォーマベースの流動性は約3億1,300万ドルだった。

資金余力に関する見通し

REGENXBIOは、利用可能な資金により現在の事業計画に必要な資金を2027年第4四半期まで賄えると見込んでいる。追加資金は、2027年上半期に予定されるAFFINITY RISE試験の開始も支援する。

最近のインサイダー取引

提供されたインサイダーデータによると、過去6カ月間に12件の取引で計129,553株が購入され、4件の取引で78,927株が売却された結果、純購入株数は50,626株となった。インサイダーの保有株式は合計約338万株と報告されたが、この集計には株式報酬、デリバティブの行使、売却など異なる取引種類が含まれる。

株式付与およびデリバティブの行使は売却と直接比較できるものではなく、それ自体で経営陣の見通しを示すものと解釈すべきではない。

投資家が注視すべきリスク

• マイルストーン依存の売上高： AbbVieからの1億ドルのマイルストーンは2026年第2四半期の売上高の大半を占め、四半期黒字化の主因となった。上半期の業績は引き続き赤字であり、今後の提携先からの支払いの時期と規模が重要となる。
• ロイヤルティ収入への圧力： ライセンス対象の米国特許の満了後、ZOLGENSMAロイヤルティ収入は1,670万ドル減少した。REGENXBIOは一部のITVISMA売上に関するロイヤルティを受け取る権利を有するが、同四半期の開示結果からは、これらのロイヤルティが減少分を完全に相殺したことは示されていない。
• 規制対応と臨床試験の実行： RGX-202およびNAVSUNLIのBLA手続きは引き続き規制当局の審査対象であり、滲出型加齢黄斑変性の重要試験結果は2026年第4四半期まで見込まれていない。遅延または好ましくないデータは、開発スケジュールを変更する可能性がある。
• 現金使用と希薄化： 同社が事業資金を拠出したことで、上半期の流動性は大幅に低下した。7月の募集は資金余力を延長したが、普通株式および前払いワラントの発行を伴った。

まとめ

REGENXBIOの2026年第2四半期の利益は、幅広い継続収益の成長ではなく、主にNAAVIGATEに関する1億ドルのマイルストーンによってもたらされた。7月のマイルストーン受領と株式募集により流動性は大幅に改善し、想定される資金余力は2027年第4四半期まで延長された。次の主要な事業上のチェックポイントは、2026年第3四半期のRGX-202およびNAVSUNLIの規制当局への申請と、その後2026年第4四半期に予定される滲出型加齢黄斑変性の重要試験データである。