ノバルティスが時間外取引で約13%急落、DM1治療薬の第III相試験で主要評価項目未達

TradingKey - 火曜日の米株時間外取引で、ノバルティス（NVS）は、1型筋強直性ジストロフィー（DM1）治療用の治験薬「del-desiran」が第III相臨床試験で主要評価項目を達成できなかったことを受け、約13%下落した。これにより、ノバルティスにとって1週間で3度目の臨床開発の挫折となった。

出所：TradingView

ノバルティスが発表したHARBOR試験の結果によると、del-desiranはプラセボと比較して、ビデオ撮影による手開放時間（vHOT）を有意に改善させることができなかった。この評価項目は主に、患者が手を握った後に再び開く速度を評価するために用いられ、DM1患者における手の筋強直（マイオトニア）の程度を反映する。

主要評価項目には達しなかったものの、同社は一部の副次評価項目や探索的解析において臨床活性のサインが観察され、同薬の安全性プロファイルも過去に開示されたデータと概ね一致していると述べた。ノバルティスは今後も試験結果全体の解析を進め、規制当局と協議した上でdel-desiranプログラムの次のステップを決定する予定である。

del-desiranは、ノバルティスが約120億ドルでアビディティ・バイオサイエンシズ（Avidity Biosciences）を買収した際に取得した3つの抗体・オリゴ核酸複合体医薬品のうちの1つであり、この買収取引において大きな注目を集めていた開発終盤のパイプライン資産であった。同薬は以前、米食品医薬品局（FDA）から希少生薬（オーファンドラッグ）、ファストトラック、およびブレークスルー・セラピー（画期的治療薬）の指定を受けていたため、第III相試験の失敗により、その商業化の見通しに対する市場の期待は大幅に減退した。

これもまた、ノバルティスにとって短期間における研究開発上の新たな挫折となった。これまでに、リポタンパク質(a)関連の心血管リスク低減を目的としたpelacarsenが第III相試験で主要心血管イベントを減少させることができず、自己免疫疾患を対象とした一部のCAR-T研究も安全性の懸念により一時中断されていた。

一連のネガティブな結果を受けて、投資家はノバルティスの開発後期パイプラインの成功確率や、主力薬である「エンストレスト」などの特許切れに伴う成長圧力を買収によって相殺できるかどうかを再評価している。