Las acciones de Sarepta se desploman al fallecer un segundo paciente tras recibir su terapia génica

Por Bhanvi Satija y Christy Santhosh

16 jun (Reuters) - Las acciones de Sarepta Therapeutics SRPT.O cerraron el lunes con una caída dehasta el 42%, alcanzando un mínimo de nueve años de 18,30 dólares , tras la muerte por segunda vez de un paciente adolescente que había recibido su terapia génica, Elevidys, lo que plantea dudassobre la seguridad y la futura demanda del tratamiento.

Elevidys es la única terapia génica aprobada por el organismo estadounidense regulador de medicamentos para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una forma rara de la enfermedad, en pacientes a partir de cuatro años. Se trata de una terapia génica única con un riesgo conocido de daño hepático.

El paciente falleció de insuficiencia hepática aguda, según informó el domingo la empresa (link).

Durante una convocatoria de inversores celebrada el lunes, Sarepta indicó que los pacientes fallecidos eran un chico de 16 años, que pesaba 70 kilos, y otro de 15, que pesaba 50 kilos. Ambos no podían deambular y fallecieron en los 90 días posteriores al tratamiento.

Sarepta declaró que estaba investigando ambos casos de forma independiente y en relación con cada uno de ellos para identificar cualquier factor de riesgo común. La empresa suspendió su previsión de ventas de Elevidys para este año y dijo que ofrecería una actualización con sus resultados del segundo trimestre.

raghuram Selvaraju, analista de H.C. Wainwright, escribió en una nota: "Aunque estas dos muertes se produjeron en pacientes no ambulatorios, consideramos que el perfil de riesgo es ahora mayor para todos los pacientes con DMD".

Elevidys obtuvo la aprobación plena en 2024 para tratar a pacientes con DMD ambulatorios, o que pueden caminar, y tenían al menos cuatro años de edad, a pesar de no alcanzar el objetivo principal en un estudio de fase tardía (link).

También recibió la aprobación condicional de la FDA para tratar a los que no podían moverse de forma independiente, o pacientes no ambulatorios.

Selvaraju afirmó que alrededor del 80% de los pacientes con DMD no son ambulatorios y que espera que utilicen muy poco la terapia. Los estudios han demostrado que la mayoría de los pacientes pierden la capacidad de andar entre los 10 y los 13 años de edad.

Sarepta declaró el domingo que había interrumpido temporalmente los envíos de Elevidys a pacientes no ambulatorios y que estaba trabajando con las autoridades reguladoras para desarrollar un nuevo plan de tratamiento para ellos.

Sarepta señaló que tenía previsto añadir al plan de tratamiento un fármaco denominado sirolimus, que ayudaría a suprimir la respuesta inmunitaria hiperactiva observada con Elevidys. Sarepta también detuvo un ensayo DMD y planes para agregar sirolimus al protocolo de tratamiento.

"La FDA es consciente del segundo caso fatal reportado de insuficiencia hepática grave y están tratando esta situación con el más alto nivel de preocupación. La FDA tomará todas las medidas reglamentarias apropiadas para proteger a los pacientes durante nuestra revisión de los productos de terapia génica", dijo la agencia en una respuesta enviada por correo electrónico.

Según Biren Amin, analista de Piper Sandler, los pacientes no ambulatorios se enfrentan a un mayor riesgo con el tratamiento porque suelen ser varones mayores que pesan más, lo que a su vez requiere una dosis más alta.

El analista no espera que la terapia sea retirada del mercado, basándose en los esfuerzos de Sarepta por mitigar el riesgo.

Sarepta también podría verse sometida a escrutinio por su esfuerzo para conseguir la aprobación del nuevo plan de tratamiento y se esperaría que las futuras terapias génicas para la DMD cumplieran un listón más alto, según algunos analistas.

Vinay Prasad, que dirige la unidad de la FDA que regula las terapias génicas y las vacunas, ha planteado dudas sobre la aprobación de Elevidys bajo la dirección del anterior jefe de la unidad, Peter Marks,según algunos analistas.

"Dados sus comentarios históricos anteriores en Internet,a la gente le preocupa que pueda ir en contra de Sarepta e intentar retirar el fármaco", afirmó Kostas Biliouris, analista de BMO Capital Markets.

Si bien es posible que no se retire el tratamiento a los pacientes ambulatorios, existe cierto riesgo de retirada para los pacientes no ambulatorios debido a la aprobación condicional, señaló Biliouris.

Al cierre del viernes, Sarepta tenía un valor de mercado de 3.560 millones de dólares. El lunes, la empresa perdió 1.500 millones de dólares de valoración de mercado y cerró a 20,94 dólares.