EXCLUSIVA-La FDA de EE.UU. retrasa la revisión de dos fármacos del nuevo programa de vales por problemas de seguridad y eficacia

Por Patrick Wingrove

15 ene (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha retrasado las revisiones de dos medicamentos elegidos para el nuevo programa de vía rápida de la administración Trump después de que los científicos de la agencia señalaran preocupaciones de seguridad y eficacia, incluida la muerte de un paciente mientras tomaba uno de los medicamentos, según muestran documentos internos vistos por Reuters.

Los revisores de la FDA retrasaron dos semanas el fármaco experimental de Disc Medicine IRON.O para un trastorno sanguíneo raro tras las preocupaciones sobre los datos del ensayo y su riesgo de abuso.

También paralizaron durante más de un mes la revisión de SASY.PA Tzield, de la farmacéutica francesa Sanofi, para la diabetes de tipo 1 en fase avanzada, debido a los informes sobre acontecimientos adversos, entre ellos dos relacionados con convulsiones y coágulos sanguíneos y una muerte.

Presentado en junio, el Programa de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado de la FDA prometía decisiones en uno o dos meses sobre un número limitado de medicamentos considerados críticos para la salud pública o la seguridad nacional, o si se fabricaban en EE.UU. o se ofrecían a bajo precio. Esto reduciría entre cuatro y seis meses el proceso de aprobación prioritaria más rápido.

No se ha informado previamente de los retrasos.

Disc Medicine se negó a comentar los detalles de la revisión de la FDA. Un portavoz de Sanofi dijo que la evaluación de la muerte del paciente está en curso, y ninguna relación causal con Tzield se ha establecido todavía, añadiendo que la compañía está trabajando con la FDA para apoyar una revisión exhaustiva y transparente.

Andrew Nixon, portavoz del Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE.UU., dijo que la FDA no hace comentarios sobre las solicitudes que están siendo revisadas, pero permite a sus divisiones flexibilidad para ajustar los plazos.

RETRASOS EN LA DECISIÓN SOBRE OTROS DOS FÁRMACOS

Otros dos fármacos seleccionados para el programa de revisión rápida también se han retrasado semanas o más con respecto a la fecha prevista originalmente. La decisión sobre el zongertinib de Boehringer Ingelheim contra el cáncer de pulmón se espera para mediados de febrero, y la de la píldora adelgazante de Eli Lilly LLY.N para el 10 de abril (link), según los documentos.

Un portavoz de Lilly confirmó que la aprobación podría producirse en el segundo trimestre, según las directrices actuales de la FDA. Un portavoz de Boehringer dijo que se espera una decisión en un futuro próximo, sin hacer comentarios sobre el retraso.

Los cuatro fármacos se encuentran entre los al menos siete del programa que han iniciado su proceso de aprobación, según los documentos.

Desde que en octubre anunciara el primero de los fármacos seleccionados, la agencia ha dicho que 18 medicamentos recibirán el tratamiento acelerado, entre ellos dos de Merck MRK.N (link). Está previsto que la mayoría de las revisiones comiencen en 2026 y otras dos en 2027 y 2028. Hasta ahora sólo se ha aprobado un medicamento, un antibiótico genérico, en el marco del programa.

Dos expertos en regulación afirmaron que los retrasos de varios fármacos, tal y como les describió Reuters, eran tranquilizadores, ya que el objetivo de uno o dos meses del nuevo programa planteaba dudas sobre si las revisiones serían rigurosas.

"Es una muy buena señal que la FDA en este programa esté dispuesta a decir: 'Espera, en realidad no estamos seguros de que este producto deba permitirse en el mercado'", dijo Holly Fernández Lynch, profesora de política sanitaria en la Universidad de Pensilvania.

Lynch y otros dijeron que todavía tienen preocupaciones sobre el programa que politiza las revisiones de medicamentos, ya que la administración del presidente Donald Trump (link) selecciona los medicamentos y la aprobación recae en un panel de funcionarios de alto rango de la FDA en lugar de revisores tradicionales.

Aaron Kesselheim, profesor de medicina en la Escuela de Medicina de Harvard, dijo que la agencia corría el riesgo de desperdiciar recursos al otorgar vales a medicamentos que aún estaban en desarrollo temprano, ya que su verdadero potencial y eficacia aún no se habían evaluado.

Según Nixon, las empresas disponen de hasta dos años para presentar sus solicitudes tras recibir los vales.

PROBLEMAS DE SEGURIDAD Y EFICACIA

Documentos internos muestran que los revisores de la FDA habían fijado el 21 de noviembre de 2025 como fecha de decisión para la oferta de Sanofi de ampliar el uso de Tzield a nuevos pacientes.

En un documento visto por Reuters, la FDA decía que su acción sobre Tzield se había retrasado debido a lo que consideraba una muerte relacionada con el tratamiento. En la base de datos pública de acontecimientos adversos de la agencia sólo figura un informe de septiembre de 2025 de un hombre de 30 años que sufrió una convulsión y otras reacciones adversas.

La FDA se negó a facilitar más información sobre la muerte.

Los reguladores también pidieron a Sanofi más detalles sobre varios efectos secundarios graves posteriores al lanzamiento que consideraron posiblemente relacionados con el medicamento, incluyendo una convulsión en diciembre de 2024 y un episodio de coagulación de la sangre en mayo pasado, según muestran los documentos.

Un portavoz de Sanofi dijo que la coagulación de la sangre y las convulsiones no tienen ninguna asociación causal conocida a Tzield basado en la evaluación de la compañía de su base de datos de seguridad. Sanofi evalúa rigurosamente todos los informes de acontecimientos adversos graves y sigue colaborando estrechamente con la FDA en la solicitud de aprobación ampliada de Tzield, añadió.

La agencia también amplió hasta el 10 de febrero su revisión de la aprobación acelerada de la bitopertina de Disc Medicine, que se está desarrollando para pacientes cuyo trastorno sanguíneo les hace extremadamente sensibles a la luz solar.

El retraso se debió a la preocupación de la agencia sobre si el tiempo sin dolor al sol -un objetivo secundario utilizado en los ensayos clínicos- era una medida estadísticamente sólida de la eficacia, o si otros datos podían justificar aún la aprobación demostrando que el fármaco tenía probabilidades de funcionar basándose en biomarcadores, según muestran los documentos.

El personal de la FDA encargado de clasificar los fármacos con potencial de abuso o adicción también examinaba si la bitopertina planteaba algún riesgo de abuso, según los documentos.

Reuters no pudo confirmar los detalles del potencial de abuso de la bitopertina, que podría dar lugar a restricciones sobre el fármaco.

El consejero delegado de Disc, John Quisel, declaró en una entrevista que los datos sobre la bitopertina ponían de relieve un sólido perfil de seguridad y múltiples beneficios médicos. Citó un fuerte descenso del metabolito tóxico causante de la enfermedad -objetivo principal de dos ensayos en fase intermedia- y de las reacciones fototóxicas.

"Nos sentimos muy bien con nuestro paquete de datos y su potencial", dijo Quisel, "pero por supuesto la aprobación final queda a discreción de la FDA"