ENFOQUE-El Secretario de Sanidad Kennedy acelera un fármaco para el autismo con ayuda de GSK

Por Patrick Wingrove, Maggie Fick y Julie Steenhuysen

6 oct (Reuters) - El secretario de Salud de EEUU, Robert F. Kennedy Jr., podría lograr una victoria política para la administración Trump en tan solo unos meses después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) reclutara a GSK GSK.L para que le ayudara a acelerar la aprobación de un medicamento de décadas de antigüedad para tratar un trastorno relacionado con el autismo.

El inusual movimiento de la FDA le permitirá eludir una larga actualización de la etiqueta para las versiones genéricas del medicamento, leucovorina, o nuevos ensayos clínicos, una táctica que académicos, abogados y médicos cuestionaron.

Un portavoz de GSK dijo a Reuters que tiene previsto completar la solicitud de nuevo uso para la versión de marca de la leucovorina "lo antes posible".

Una vez que la farmacéutica británica haga ese trabajo, la FDA tardaría normalmente entre cuatro y seis meses, pero podría tramitar la solicitud incluso más rápido, dijo Giuseppe Randazzo, de la Asociación para Medicamentos Accesibles, un grupo de presión de medicamentos genéricos.

El proceso acelerado dará a los médicos una justificación adicional para recetar el medicamento para la deficiencia de folato cerebral, un trastorno metabólico que puede conducir a una serie de síntomas neurológicos, incluidos algunos asociados con el autismo, cumpliendo la promesa de Kennedy al presidente Donald Trump (link) y el movimiento "Make America Healthy Again" con el que está alineado.

Sin pruebas sólidas, el cambio de etiquetado representa a lo sumo una victoria burocrática vacía, dijo Ameet Sarpatwari, investigador de política farmacéutica en la Facultad de Medicina de Harvard.

Sin embargo, el fármaco, que se utiliza para mitigar los efectos tóxicos de ciertos tratamientos contra el cáncer y se vende a 34,14 dólares el frasco de 30 pastillas de dosis alta en Cost Plus Drugs, tendría más probabilidades de estar cubierto por los planes de seguro con el cambio de etiqueta.

Un portavoz del HHS dijo que la evidencia respalda claramente la capacidad de la leucovorina para abordar las causas de la deficiencia de folato cerebral y mejorar los resultados de los pacientes.

AUMENTA LA DEMANDA DESPUÉS DE QUE TRUMP PROMOCIONE EL FÁRMACO

La demanda del medicamento ha aumentado, primero después de una historia de febrero de CBS sobre su uso en un niño de cinco años no verbal, y más recientemente después de que Trump promoviera su uso.

"Mis enfermeras han estado diciendo que el teléfono no para de sonar", dijo el doctor Larry Gray, experto en pediatría del desarrollo y del comportamiento, que atiende a pacientes con autismo en el Hospital Infantil Lurie de Chicago.

Dado que el tratamiento no está aprobado para el autismo, la política de la institución ha sido ofrecerlo sólo en ensayos clínicos, que son poco frecuentes. Sin embargo, el fármaco está aprobado por la FDA, por lo que los médicos pueden recetarlo fuera de indicación.

Kennedy ha declarado que las crecientes tasas de autismo (link) en EE.UU., estimadas actualmente en 1 de cada 31 niños a la edad de 8 años, son una epidemia y se había comprometido a encontrar algunas respuestas detrás de su causa, así como curas para septiembre.

En un acto celebrado en la Casa Blanca el 22 de septiembre, Kennedy, Trump y otros responsables sanitarios respaldaron la leucovorina como tratamiento del autismo. También advirtieron contra el uso de Tylenol (link) por mujeres embarazadas, diciendo que los estudios sugerían un vínculo con el autismo. Expertos en salud y grupos médicos calificaron esa advertencia de peligrosa y sin base científica sólida.

BASARSE EN UNA NORMA OSCURA

La FDA fue capaz de acelerar el proceso mediante el uso de una regla oscura para restablecer la solicitud de aprobación de GSK y solicitar una actualización de la etiqueta añadiendo la deficiencia de folato cerebral, basado en el propio análisis de la agencia de 40 casos de pacientes encontrados en una revisión de la literatura de 2009 a 2024.

GSK vendió el medicamento como Wellcovorin hasta 1997. En la actualidad, Hikma HIK.L, con sede en el Reino Unido, fabrica una versión genérica, también denominada ácido folínico, que es una forma de folato o vitamina B9.

Una vez aprobada la solicitud de GSK, la legislación estadounidense obliga a los fabricantes de medicamentos genéricos a igualar el cambio.

Según Rachel Turow, abogada de Skadden, el proceso más habitual de actualización de la etiqueta de los medicamentos genéricos, que requiere consultar a los fabricantes, suele durar hasta un año y medio. Ella y varios otros abogados dijeron que este proceso suele utilizarse para los medicamentos contra el cáncer una vez que se han probado nuevos usos en ensayos clínicos.

Aaron Kesselheim, profesor de medicina en la Facultad de Medicina de Harvard, describió el proceso que se está utilizando como "muy atípico", y dijo que sin que la FDA comparta sus datos o ensayos, es difícil saber si la agencia está siguiendo el estándar normal de pruebas.

PRUEBAS DISPONIBLES LIMITADAS

El Dr. Andy Shih, director científico de la organización de defensa Autism Speaks, dijo que las pruebas del uso de leucovorina eran limitadas y potencialmente sugestivas de beneficio para un pequeño subgrupo de niños autistas. Se necesitan ensayos más amplios, dijo.

Las pruebas se basan en cuatro estudios, en cada uno de los cuales participaron entre 50 y 60 pacientes, y tres de ellos fueron realizados por el mismo autor, dijo el Dr. Karam Radwan, director del Programa de Trastornos del Neurodesarrollo de la Universidad de Chicago, que utiliza el fármaco en su consulta.

"Se trata de replicarlo en un laboratorio distinto, en un entorno diferente, para asegurarnos de que tenemos suficiente apoyo" para el cambio, dijo.

Según la web gubernamental de ensayos clínicos, hay en marcha tres ensayos de fase intermedia en los que se estudia una nueva versión líquida de la leucovorina como tratamiento precoz del trastorno del lenguaje en niños autistas. Los primeros datos se esperan para diciembre.

Los ensayos están dirigidos por un investigador del autismo en colaboración con los Institutos Nacionales de Salud, el Departamento de Defensa y Autism Speaks, y en cada uno de ellos participan hasta 80 niños.

Ensayos más amplios y concluyentes llevarían años. El planteamiento de la FDA no requiere nuevos ensayos.

Este cambio debe basarse en pruebas científicas y, hasta ahora, los estudios que apoyan su uso no son sólidos, dijo Radwan.