Los precios de los nuevos fármacos en EE.UU. se duplican en 4 años por la creciente atención a las enfermedades raras

Por Deena Beasley

22 may (Reuters) - Los precios de los fármacos recién lanzados en Estados Unidos aumentaron más del doble el año pasado en comparación con 2021, ya que las empresas aprovecharon los avances científicos para desarrollar más terapias para enfermedades raras, que suelen tener precios altos, según un análisis de Reuters.

El precio medio anual de lista de un nuevo fármaco fue de más de 370.000 dólares en 2024, según el estudio de Reuters de 45 medicamentos.

En 2021, el precio medio fue de 180.000 dólares para los 30 fármacos comercializados por primera vez hasta mediados de julio, según un estudio publicado en JAMA basado en los mismos criterios. El precio medio de lanzamiento fue de 300.000 dólares (link) en 2023 y de 222.000 dólares (link) en 2022.

El aumento de los precios se ha producido incluso cuando el gobierno estadounidense intenta frenar los costes de las recetas. El precio de los medicamentos se ha convertido en una cuestión populista para el presidente Donald Trump (link), que ha pedido a los fabricantes de medicamentos que equiparen los precios estadounidenses (link) a los de otros países de renta alta que pagan mucho menos.

William Padula, profesor de economía farmacéutica y de la salud en la Universidad del Sur de California, dijo que no hay indicios de que la tendencia se ralentizará, al menos hasta que haya avances en la reducción del costo de desarrollo de nuevas terapias.

"Durante años hemos tenido una tecnología y unas soluciones bastante buenas para muchas de las enfermedades comunes que padece mucha gente, como el colesterol alto, la hipertensión y el tratamiento de las formas más comunes de cáncer", explica Padula. En el caso de las enfermedades raras, hay menos pacientes "y por tanto el precio por tratamiento va a subir", dijo.

El porcentaje de medicamentos lanzados para enfermedades huérfanas, lo que significa que afectan a menos de 200,000 estadounidenses, aumentó al 72% en 2024 desde el 51% en 2019, según el Instituto Iqvia para la Ciencia de Datos Humanos. Más del 40% de los lanzamientos huérfanos fueron para oncología.

El otro 28% incluyó medicamentos para poblaciones más grandes, como el medicamento para la esquizofrenia Cobenfy, vendido por Bristol Myers BMY.N a un precio de lista de 22,500 dólares al año.

El principal grupo comercial de la industria, Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, dijo que centrarse en los precios de lista de los medicamentos que tratan enfermedades raras "pasa por alto el contexto más amplio de cómo estos medicamentos contribuyen al gasto general en medicamentos recetados, los costes sanitarios y el valor para los pacientes."

SIGUIENDO LA CIENCIA

La descodificación del genoma humano, finalizada en 2003, ha allanado el camino para una mejor comprensión de los fundamentos genéticos y biológicos de las enfermedades raras, lo que ha dado lugar a avances en la ciencia médica.

Los fabricantes de medicamentos reciben incentivos para invertir en la investigación de enfermedades raras, como periodos más largos de exclusividad comercial, en parte porque las ventas potenciales pueden ser limitadas. Según las previsiones del Boston Consulting Group, la cosecha de lanzamientos de fármacos en 2024 alcanzaría un pico de ventas anuales de 60.000 millones de dólares, cifra significativamente inferior a las medias anteriores debido a la ausencia de superventas, término utilizado para describir fármacos con ventas anuales superiores a 10.000 millones de dólares.

La FDA aprobó 57 nuevos fármacos el año pasado, entre ellos siete nuevas terapias celulares y génicas en la división biológica de la agencia. En 2023, la agencia aprobó 55 fármacos y 17 nuevos productos biológicos. Reuters encuestó a los fabricantes de 45 nuevos fármacos lanzados el año pasado. El análisis de precios excluye los agentes de imagen, las vacunas, los fármacos de uso intermitente, como los antibacterianos, y los productos que aún no se han lanzado comercialmente.

El precio más alto por un medicamento tomado de forma sistemática fue de más de un millón de dólares al año para Miplyffa de Zevra Therapeutics ZVRA.O para la enfermedad de Niemann-pick tipo C, un trastorno metabólico hereditario diagnosticado a unas 900 personas en Estados Unidos.

La terapia génica Lenmeldy, de Orchard Therapeutics, para un trastorno hereditario raro que afecta al cerebro y al sistema nervioso, se lanzó el año pasado a un precio récord de 4,25 millones de dólares para un tratamiento único.

Beqvez, la terapia génica contra la hemofilia de Pfizer PFE.N, tenía un precio de 3,5 millones de dólares en 2024, pero la empresa retiró (link) del mercado menos de un año después alegando la escasa demanda.

Las empresas farmacéuticas afirman que los nuevos medicamentos suponen un ahorro de costes, ya que pueden reducir las visitas a urgencias y las estancias hospitalarias y, en el caso de algunos tratamientos que utilizan la edición genética, ofrecen la posibilidad de curación. Las farmacéuticas también subrayan que no determinan la parte de los costes de los medicamentos que corren a cargo de los pacientes en los planes de seguro médico.

Muchos ofrecen tarjetas de ahorro y otros programas para reducir los gastos de bolsillo, mientras que las aseguradoras pueden recibir descuentos y rebajas de los precios de catálogo de los fabricantes, sobre todo si existen tratamientos competidores.