Sarepta não consegue obter apoio da UE para terapia genética para distúrbios musculares

Por Christy Santhosh e Mrinalika Roy

25 Jul (Reuters) - A Sarepta Therapeutics SRPT.O não conseguiu obter o apoio do regulador europeu de medicamentos para sua terapia genética para distúrbios musculares na sexta-feira, já que a empresa enfrenta intenso escrutínio regulatório após dois (link) mortes recentes de pacientes relacionadas ao tratamento.

As ações da empresa sediada em Cambridge, Massachusetts, despencaram 11%. Elas acumulam uma perda de 88,8% até agora neste ano.

O parecer negativo do comité da UE para a Elevidys é mais um grande revés para a empresa, que foi orientada pelo regulador de saúde dos EUA no início deste mês a interromper todas as remessas (link) da terapia genética — a única por ela aprovada para tratar a distrofia muscular de Duchenne(DMD).

A Sarepta já havia interrompido a administração em pacientes não ambulatoriais, ou seja, aqueles incapazes de caminhar independentemente, e posteriormente atendeu ao pedido da Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA para interromper todas as remessas. (link), juntamente com a Roche ROG.S — sua parceira fora dos EUA

“Embora estejamos decepcionados com a decisão do CHMP(Comitê de Medicamentos para Uso Humano) opinião negativa, entendemos a necessidade urgente de diálogo e colaboração contínuos para levar terapias transformadoras às pessoas com Duchenne", disse a chefe de pesquisa e desenvolvimento da Sarepta, Louise Rodino-Klapac.

A DMD é vista principalmente em homens, afetando 1 em cada 5.000 meninos nascidos no mundo. A expectativa de vida média para alguém com o transtorno é de 22 anos.

O analista da William Blair, Sami Corwin, disse que a queda nas ações da Sarepta refletiu a redução na receita de potenciais marcos futuros e pagamentos de royalties da Roche.

"Embora acreditemos que haja uma possibilidade de a pausa nas remessas do Elevidys nos EUA ser suspensa antes do final do ano, especificamente para pacientes jovens e ambulatoriais... a incerteza continuará pressionando o estoque."

A Roche disse na sexta-feira que continuaria seu diálogo com a Agência Europeia de Medicamentos para explorar um possível caminho a seguir para tornar o Elevidys disponível na UE.

O perfil de risco-benefício continua positivo em pacientes ambulatoriais, disse a farmacêutica suíça.

A Sarepta disse que continua trabalhando com a FDA nos EUA para abordar recentes preocupações de segurança relacionadas ao Elevidys.