Sarepta suspenderá remessas de terapia genética da Elevidys nos EUA

22 Jul (Reuters) - A Sarepta Therapeutics SRPT.O disse na segunda-feira que suspenderá todas as remessas de Elevidys nos Estados Unidos depois que dois adolescentes com uma condição rara chamada distrofia muscular de Duchenne, que receberam terapia genética da empresa, morreram de insuficiência hepática neste ano.

a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA pediu na sexta-feira à Sarepta que interrompesse voluntariamente as remessas (link) de sua terapia genética.

A empresa respondeu que continuaria fornecendo o tratamento a pacientes ambulatoriais — mantendo a paralisação implementada em 15 de junho para pacientes não ambulatoriais.

As ações da Sarepta caíram 8,6%, para US$ 12,17 após o fechamento. As ações despencaram (link) na sexta-feira, após divulgar a morte de um terceiro paciente que havia recebido uma terapia genética experimental, aumentando as preocupações dos investidores sobre os tratamentos da empresa.

Embora o homem de 51 anos com distrofia muscular da cintura escapular que morreu recentemente não estivesse tomando Elevidys, a terapia experimental que ele tomou foi baseada em tecnologia genética semelhante, disse o FDA.

O FDA suspendeu os testes clínicos do Sarepta para distrofia muscular da cintura escapular devido a preocupações com a segurança.

Todos os envios de Elevidys para distrofia muscular de Duchenne serão temporariamente suspensos no final do expediente de terça-feira, disse Sarepta na segunda-feira.

A empresa disse que a pausa lhe dará "tempo para responder a quaisquer solicitações de informações e permitirá que a Sarepta e a FDA concluam o processo de rotulagem de segurança do suplemento Elevidys".

A Sarepta disse que espera uma revisão e diálogo com o FDA.

O FDA não respondeu imediatamente a um pedido de comentário da Reuters.

Após as duas primeiras mortes, Sarepta suspendeu em junho o uso do Elevidys para pacientes cuja doença havia progredido a ponto de precisarem de cadeira de rodas.

Elevidys tem aprovação total do FDA para crianças com DMD que ainda conseguem andar, e aprovação condicional para pacientes não deambuladores.

Na semana passada, a Sarepta anunciou que adicionaria um alerta no rótulo do Elevidys sobre o risco de lesão hepática aguda e insuficiência hepática em pacientes com DMD que conseguem andar. Também anunciou 500 cortes de empregos e interrompeu o desenvolvimento de diversas terapias genéticas para distrofia muscular da cintura escapular.

Separadamente, o Hospital Infantil de Los Angeles (link), disse na segunda-feira que suspendeu o uso de Elevidys em todos os pacientes com distrofia muscular.