EXCLUSIVO-Sarepta diz que não atenderá à solicitação da FDA para interromper o envio da terapia genética Elevidys

Por Bhanvi Satija

19 Jul (Reuters) - Os reguladores dos EUA pediram à Sarepta Therapeutics SRPT.O na sexta-feira que suspendesse voluntariamente as remessas de sua terapia genética Elevidys após a morte de um paciente com distrofia muscular que recebeu um tratamento experimental diferente, mas a empresa disse que não faria isso.

A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) anunciou a medida, confirmando uma reportagem anterior da Reuters, após fazer a solicitação em uma reunião com Sarepta na sexta-feira.

Após a solicitação do FDA, a Sarepta, sediada em Cambridge, Massachusetts, disse em um comunicado que continuará a enviar a terapia para pessoas ambulatoriais, mas manterá a interrupção implementada em 15 de junho para pacientes não ambulatoriais após relatar ao FDA um caso de insuficiência hepática aguda em um paciente que não conseguia andar.

A Sarepta disse que tomou a decisão "com base em nossa interpretação científica abrangente dos dados, que não mostra sinais de segurança novos ou alterados na população de pacientes ambulantes".

Embora o homem de 51 anos com distrofia muscular da cintura escapular que morreu recentemente não estivesse tomando Elevidys, sua terapia experimental e o Elevidys são baseados em tecnologia genética semelhante, disse o FDA.

O FDA informou que estava suspendendo os testes clínicos para distrofia muscular da cintura escapular devido a preocupações com a segurança.

Elevidys recebeu aprovação tradicional (link) em 2024 para pacientes com 4 anos ou mais com mutação genética da distrofia muscular de Duchenne que conseguem andar, bem como aprovação acelerada e condicional para aqueles com a doença de atrofia muscular que não conseguem, mesmo que a terapia não tenha atingido o objetivo principal em um estudo de estágio avançado.

Em outro revés, o regulador também revogou a designação de tecnologia de plataforma para a terapia genética da Sarepta, um status que pode agilizar a revisão regulatória e que é dado quando uma tecnologia é promissora em múltiplas indicações.

As ações da Sarepta fecharam em queda de 36%, a US$ 14,08. Em determinado momento na sexta-feira, as ações despencaram mais de 40%, atingindo a mínima em mais de nove anos, após a empresa divulgar a morte do terceiro paciente.

A agência intensificou o escrutínio do Sarepta quando dois adolescentes que tomavam Elevidys morreram este ano. Todas as três mortes foram causadas por insuficiência hepática aguda e ocorreram em pacientes não ambulatoriais.

'DECEPÇÃO, PREOCUPAÇÃO'

O FDA disse que continua investigando o risco de insuficiência hepática aguda com consequências graves, incluindo hospitalização e morte, com terapias genéticas usando a tecnologia da plataforma AAVrh74 da Sarepta.

Analistas de Wall Street afirmaram que a terceira morte pode deixar os pacientes mais hesitantes em usar o Elevidys. Grupos de pacientes disseram que os acontecimentos em torno do Elevidys têm sido preocupantes.

"Famílias com distrofia muscular de Duchenne estão lidando com uma mistura de decepção, preocupação... e incerteza sobre as escolhas que estão fazendo para seus próprios filhos ou para si mesmas", disse Debra Miller, fundadora da organização sem fins lucrativos CureDuchenne.

Na quarta-feira, a Sarepta disse que estava trabalhando com o FDA para adicionar um rótulo de advertência sobre riscos de toxicidade hepática na embalagem do Elevidys.

Em uma teleconferência com investidores na sexta-feira, analistas perguntaram à Sarepta por que ela não havia divulgado a última morte de um paciente na quarta-feira, quando anunciou 500 demissões em massa e cortes em seu programa de distrofia muscular de cinturas, citando razões financeiras.

O presidente-executivo Doug Ingram disse que o assunto "não era material nem central" para a atualização de quarta-feira e que a decisão de encerrar o estudo de terapia genética para distrofia muscular de cinturas foi tomada independentemente da morte do paciente.

A empresa também afirmou que problemas no fígado não eram um novo sinal de segurança no estudo. No entanto, alguns analistas, incluindo os da BMO Capital Markets, alertaram que a forma como Sarepta lidou com a divulgação poderia prejudicar a credibilidade da administração.

Pelo menos dois analistas perguntaram se outras mortes haviam ocorrido nos programas de terapia genética da Sarepta. A empresa afirmou não ter conhecimento de nenhuma além das três que foram divulgadas.