EXCLUSIVO-Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) pedirá à Sarepta que interrompa as remessas de terapia genética Elevidys, diz fonte

Por Bhanvi Satija

18 Jul (Reuters) - A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA está planejando pedir à Sarepta Therapeutics SRPT.O que interrompa voluntariamente todas as remessas de seu medicamento de terapia genética Elevidys, disse uma fonte familiarizada com o assunto à Reuters na sexta-feira.

Sarepta as ações fecharam em queda de 36%, a US$ 14,08. Durante o pregão, as ações caiu mais de 40 % para seu mais fraco em mais de nove anos, após ter sido brevemente interrompido e abrindo mais baixo ao revelar uma terceira morte de paciente relacionada às suas terapias genéticas.

Um porta-voz da empresa disse que a farmacêutica ainda não recebeu uma solicitação formal do FDA.

A agência aumentou seu escrutínio de Sarepta desde as mortes de dois adolescentes no início deste ano que receberam Elevidys, uma terapia genética aprovada nos Estados Unidos para tratar uma condição de atrofia muscular chamada distrofia muscular de Duchenne.

Mais cedo na sexta-feira, Sarepta divulgou a morte de um terceiro paciente, um Homem de 51 anos com distrofia muscular de cinturas que recebeu terapia genética experimental SRP-9004.

Assim como os dois adolescentes, ele morreu de insuficiência hepática aguda e não conseguia andar, ou seja, não conseguia andar sozinho. Sarepta tinha parado remessas da terapia de Duchenne para esses pacientes em junho.

Analistas de Wall Street disseram que a terceira morte pode aumentar a hesitação dos pacientes em usar o Elevidys, já que ambas as terapias usam o mesmo veículo de administração conhecido como vetor de vírus adeno-associado.

Elevidys em 2024 recebeu aprovação tradicional (link) para pacientes envelhecido quatro anos ou mais que podem andar, bem como aprovação acelerada para aqueles que não pode, mesmo que a terapia tinha falhado para atingir o objetivo principal em um teste em estágio avançado.

Funcionários da agência tinha recomendado contra a aprovação do FDA na época, mas os pacientes apoiaram o tratamento e Peter Marks, da FDA ex-chefe do departamento que supervisiona a terapia genética e as aprovações de produtos biológicos, deu sinal verde. Marks foi forçado a sair (link) da agência em março deste ano e outra chefe de terapia genética, Nicole Verdun, saiu no mês passado.

Grupos de pacientes disseram que os desenvolvimentos em torno do Elevidys têm sido preocupantes.

"Famílias com distrofia muscular de Duchenne estão lidando com uma mistura de decepção, preocupação com os pacientes tratados afetados por insuficiência hepática grave e incerteza sobre as escolhas que estão fazendo para seus próprios filhos ou para si mesmas", disse Debra Miller, fundadora e presidente-executivo da organização sem fins lucrativos CureDuchenne.

A empresa disse na quarta-feira que estava trabalhando com o FDA para adicionar um rótulo de advertência sobre riscos de segurança relacionados à toxicidade hepática. Embalagem da Elevidys, uma mudança que a fonte disse que ainda estava em andamento.

Mais cedo na sexta-feira, o comissário da FDA, Marty Makary, disse à Bloomberg News ele estava "analisando com cuidado" se uma terapia genética da Sarepta deveria permanecer no mercado.

A fonte disse à Reuters Sarepta pode "perder em breve" o FDA status concedido à tecnologia de plataforma utilizada para sua terapia genética, SRP-9003.

A designação permite que tecnologias sejam usadas para mais de um tipo de novo medicamento. A Sarepta planeja enviar dados de um ensaio clínico com o SRP-9003 à FDA ainda este ano.

CREDIBILIDADE DA GESTÃO

Em uma teleconferência com investidores na sexta-feira, Sarepta enfrentou perguntas de analistas sobre por que não havia divulgado o último paciente morte na quarta-feira, quando anunciou 500 demissões em massa e cortes em sua distrofia muscular da cintura escapular programa citando razões financeiras.

O presidente-executivo Doug Ingram disse que o assunto não era "nem material, nem central" para a atualização de quarta-feira que tinha concentrou-se na reestruturação da empresa. Ele disse que a decisão de encerrar o estudo de terapia genética para distrofia muscular de cinturas foi tomada independentemente da morte do paciente.

A empresa também disse que problemas no fígado não eram um novo sinal de segurança no estudo, reiterando que tinha interrompeu os programas devido a problemas financeiros. No entanto, alguns analistas, incluindo os da BMO Capital Markets, alertaram que a forma como Sarepta lidou com a divulgação poderia credibilidade na gestão de danos.

Pelo menos dois analistas perguntaram se outras mortes haviam ocorrido nos programas de terapia genética da Sarepta. A empresa disse não ter conhecimento de nenhuma além das três que foram divulgados.

"Se houvesse uma mudança no perfil de risco do Elevidys, primeiro compartilharíamos com médicos e pacientes e, depois, é claro, compartilharíamos com investidores", disse Ingram.