Sarepta cortará 500 empregos e adicionará alerta de caixa preta sobre terapia genética

Por Mariam Sunny

16 Jul (Reuters) - A Sarepta Therapeutics SRPT.O cortará 500 empregos e adicionará um aviso sério no rótulo de seu medicamento de terapia genética para distúrbios musculares, Elevidys, disse a farmacêutica na quarta-feira, após as mortes recentes de dois pacientes que tomavam o medicamento.

a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA solicitou à Sarepta que incluísse o aviso de "caixa preta", o mais grave, para o risco de lesão hepática aguda e insuficiência hepática em pacientes com distrofia muscular de Duchenne que podem andar.

As ações da Sarepta dispararam 33% em negociações pós-mercado, já que a empresa também disse que seus esforços de reestruturação reduziriam os custos anuais em cerca de US$ 400 milhões em 2026.

Como parte da reestruturação, a empresa promoveu Ryan Wong, um insider, como diretor financeiro. Wong ocupava o cargo de vice-presidente sênior de relações com investidores.

Também interrompeu o desenvolvimento de diversas terapias genéticas para um grupo de distúrbios de atrofia muscular chamados distrofia muscular das cinturas.

A empresa enfrentou um escrutínio regulatório mais rigoroso depois que dois pacientes tratados com a terapia para distúrbios musculares morreram de insuficiência hepática aguda (link), levantando dúvidas sobre a segurança do tratamento e a demanda futura. Ambos os pacientes não conseguiam andar ou caminhar de forma independente.

“Vimos alguns compromissos cancelados após o segundo evento, e isso obviamente resulta em alguma hesitação(entre médicos) ", disse o presidente-executivo Doug Ingram em uma teleconferência com analistas.

A empresa disse que planeja enviar uma proposta ao FDA para tratar pacientes não ambulatoriais com um medicamento que suprime o sistema imunológico antes da infusão com Elevidys.

Analistas da Evercore ISI disseram que o anúncio elimina o cenário negativo de a terapia ser retirada do mercado para pacientes ambulatoriais.

A empresa suspendeu sua previsão de vendas do Elevidys para 2025 e interrompeu as remessas para pacientes não ambulatoriais no mês passado.

A Sarepta disse que tem "mais trabalho a fazer e mais diálogo a ser mantido com o FDA" para continuar enviando medicamentos para pacientes não ambulatoriais.

Embora não tenha emitido orientação formal na quarta-feira, a Sarepta previu receitas anuais da Elevidys de pelo menos US$ 500 milhões provenientes da população ambulante até 2027, chamando-o de "teste de estresse".

O FDA deu aprovação tradicional ao Elevidys para pacientes com quatro anos ou mais que conseguem andar, bem como aprovação condicional para aqueles que não conseguem, apesar da terapia não ter atingido o objetivo principal em um estudo de estágio avançado.