Neurogene salta com aprovação do FDA para projeto de ensaio de terapia genética rara

1 Jul - ** Ações da desenvolvedora de medicamentos Neurogene NGNE.O sobem 35% para US$ 20,23

** Na noite de segunda-feira, a empresa disse que recebeu a aprovação do FDA (link) para o desenho do seu ensaio de teste da terapia genética NGN-401 para a síndrome de Rett em mulheres com 3 anos ou mais

** A síndrome de Rett é uma doença genética rara que faz com que o cérebro pare de se desenvolver normalmente após a primeira infância, levando a uma perda gradual das habilidades de movimento, fala e coordenação.

** O ensaio será um estudo aberto de braço único usando pacientes como seus próprios controles

** Co disse que o estudo irá recrutar cerca de 18 participantes, com os principais resultados medidos 12 meses após o tratamento

** A empresa estendeu sua reserva de caixa até o início de 2028, com US$ 292,6 milhões disponíveis em março de 2025

** Incluindo movimentos da sessão, ações em queda de 12% no acumulado do ano