희귀 근육 질환 치료제에 대한 FDA의 인체 시험 승인 후 Ultragenyx 상승

3월30일 - 제약회사 Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O의 주가가 개장 전 2% 상승해 $19.76에 거래됐다

미국 FDA가 근력 약화와 장애를 악화시키는 희귀 유전성 근육 질환인 GNE 근병증에 대한 UX016의 인체 시험 시작 신청을 승인했다고 밝혔다

상업적으로 접근 가능한 시장에서 약 10,000명에게 영향을 미치는 이 질환에 대해 승인된 치료법은 없다고 회사는 밝혔다

2026년 하반기부터 미국에서 약 24명의 성인을 대상으로 초중기 임상시험을 계획하고 있다

UX016은 환자들이 충분히 만들지 못하는 당분인 시알산을 대체하는 것을 목표로 하며 근육 조직에 더 잘 도달하도록 설계됐다 - RARE

임상 시험은 최대 48주 동안 진행되며 환자 그룹과 자선 단체 지원을 통해 자금이 지원된다고 회사는 밝혔다

2025년 주가는 약 45% 하락했다