종합 2-미국 식품의약품청, 희귀질환에 대한 리젠스바이오의 유전자 치료제 승인 거부

2월09일 (로이터) - 리젠스바이오 RGNX.O는 월요일 미국 식품의약국이 임상시험 설계의 불확실성을 이유로 헌터 증후군이라는 희귀 질환에 대한 유전자 치료 승인을 거부했다고 밝혔다.

이 제약 개발사의 주가는 애프터마켓 거래에서 약 19% 하락한 8.31 달러로 하락했다.

헌터 증후군으로도 알려진 초희귀 신경퇴행성 질환인 뮤코다당증 II를 치료하기 위해 RGX-121의 승인을 구하던 이 회사는 FDA가 소위 완전 응답 서한에서 몇 가지 이유를 설명했다고 말했다.

여기에는 연구의 자격 기준에 대한 불확실성과 특정 대리 평가변수가 임상적 혜택을 합리적으로 예측할 수 있는지 여부가 포함되었다고 회사는 공개했다.

"우리는 이 비가역적 초희귀질환에 대한 긴급한 필요성의 맥락에서 전반적인 개발 경로와 데이터 평가에 관한 FDA의 피드백에 대해 우려한다"라고 최고 경영자 커런 심슨은 말했다.

지난달 보건 규제 당국은 RGX-121을 포함한 두 가지 실험적 유전자 치료 프로그램에 대해 임상 보류(link)를 결정했다.

새로운 연구, 추가 환자 치료 및 장기 추적 관찰을 포함하는 잠재적인 다음 단계는 "MPS II와 같은 초희귀질환 집단에서 어려울 것"이라고 회사는 말했다.

이 회사는 환자 집단에 대한 추가 증거와 추가 장기 임상 데이터를 제공하기 위해 FDA와 마케팅 신청서 재제출에 대한 회의를 요청할 계획이다.

헌터 증후군은 신체가 특정 당 분자를 분해하지 못하는 유전 질환으로 신체적, 정신적 발달에 영향을 미칠 수 있다.

RGX-121은 복잡한 당 분자를 분해하는 데 도움이 되는 유전자를 전달하도록 설계된 MPS II 남아 치료를 위한 잠재적 1회 유전자 치료법이다.