종합 2-벨라이트 바이오의 유전성 안질환 치료제, 후기 임상시험에서 주요 목표 달성

12월01일 (로이터) - 벨라이트 바이오 BLTE.O는 월요일에 희귀 유전성 안질환에 대한 실험용 약물이 후기 연구에서 주요 목표를 달성하여 개장 전 거래에서 주가가 15% 이상 상승했다고 밝혔다.

틴라레반트는 아동기 또는 청소년기에 시력 상실을 유발하는 진행성 안질환인 스타가르트병 1형을 표적으로 하는 약물이다. 이 질병은 미국에서 5만 명 이상의 환자에게 영향을 미친다고 회사 측은 설명한다.

이 회사는 12 세에서 20 세 사이의 환자 104 명을 대상으로 한 연구에서 위약에 비해 망막의 손상된 병변의 성장을 36 % 늦췄다고 말했다.

이 경구용 약물은 비타민 A의 눈으로의 수송을 제한하는 RBP4 단백질을 표적으로하여 망막에 비타민 A 기반 독소가 축적되는 것을 줄인다.

틴라레반트는 부작용으로 인해 치료를 중단한 환자는 4명에 불과할 정도로 내약성이 좋았다고 회사는 밝혔다.

이 눈 질환은 현재 식품의약품청 승인을 받은 치료법이 없다.

벨라이트 바이오는 2026년 상반기에 미국 규제 승인을 신청할 계획이다.