종합 1-단독-사렙타, 유전자 치료제 엘리비디의 출하 중단 요청에 응하지 않겠다고 밝힘

Bhanvi Satija

7월19일 (로이터) - 미국 규제 당국은 금요일에 다른 실험적 치료를받은 근이영양증 환자가 사망 한 후 사렙타 테라퓨틱스 SRPT.O에 엘리비디스 유전자 치료제의 출하를 자발적으로 중단 할 것을 요청했지만 회사는 그렇게하지 않겠다고 밝혔다.

미국 식품의약국은 금요일 사렙타와의 회의에서 이러한 요청을 한 후 로이터 통신의 이전 보도를 확인하면서 이 같은 조치를 발표했습니다.

FDA의 요청 후 매사추세츠 주 케임브리지에 본사를 둔 Sarepta는 성명에서 보행이 가능한 사람들에게는 계속해서 치료제를 배송하지만 보행이 불가능한 환자의 급성 간부전 사례를 FDA에보고 한 후 6 월 15 일 시행 한 비 보행 환자에게는 중단을 유지할 것이라고 말했습니다.

사렙타는 "보행이 가능한 환자 집단에서 새롭거나 변경된 안전 신호가 나타나지 않은 데이터에 대한 종합적인 과학적 해석을 바탕으로 이 같은 결정을 내렸다"고 밝혔습니다

가장 최근에 사망한 사지 거들 근이영양증을 앓고 있던 51세 남성은 엘리비디스를 복용하지 않았지만, 그의 실험적 치료법과 엘리비디스는 유사한 유전자 기술을 기반으로 한다고 FDA는 밝혔다.

FDA는 안전 문제로 인해 사지 거들 근이영양증에 대한 임상 시험을 보류하고 있다고 말했습니다.

엘리비디스는 2024년에 뒤셴느 근이영양증 유전자 변이가 있는 4세 이상의 환자 중 걸을 수 있는 환자에 대해 기존 승인(link)을 받았으며, 후기 단계 시험에서 주요 목표를 달성하지 못했지만 근육 소모 질환이 있는 환자에 대해 조건부 승인을 신속히 받았습니다.

규제 당국은 또한 규제 검토를 간소화하고 여러 적응증에 걸쳐 유망한 기술이 있을 때 부여되는 Sarepta의 유전자 치료제에 대한 플랫폼 기술 지정을 취소했습니다.

사렙타의 주가는 36% 하락한 14.08달러로 마감했습니다. 금요일 한때 주가는 회사가 세 번째 환자 사망 사실을 공개한 후 40% 이상 폭락하여 9년 만에 최저치를 기록했습니다.

올해 엘레비디를 투여받던 10대 소년 2명이 사망하자 FDA는 사렙타에 대한 면밀한 조사를 강화했습니다. 세 명의 사망자는 모두 급성 간부전으로 인해 발생했으며 보행이 불가능한 환자에서 발생했습니다.

'실망, 우려'

FDA는 사렙타의 AAVrh74 플랫폼 기술을 사용하는 유전자 치료제로 입원 및 사망을 포함한 심각한 결과를 초래하는 급성 간부전의 위험을 계속 조사하고 있다고 밝혔다.

월스트리트 분석가들은 세 번째 사망으로 인해 환자들이 엘리비디 사용을 더 주저할 수 있다고 말했습니다. 환자 단체들은 엘레비디와 관련된 상황이 우려스럽다고 말했습니다.

"듀센 근이영양증을 앓고 있는 가족들은 실망과 우려, 그리고 자녀나 자신을 위한 선택에 대한 불확실성으로 인해 어려움을 겪고 있습니다."라고 비영리 단체 큐어듀센의 설립자 데브라 밀러는 말했습니다.

수요일, 사렙타는 FDA와 협력하여 엘리비디스의 포장에 간 독성 위험에 대한 경고 라벨을 추가하고 있다고 밝혔습니다.

금요일 투자자 통화에서 애널리스트들은 사렙타가 수요일에 500명의 해고와 사지 거들 근이영양증 프로그램 삭감을 발표했을 때 왜 재정적 이유를 들어 최근 환자 사망 사실을 공개하지 않았는지 물었습니다.

더그 잉그램 최고경영자는 이 문제가 수요일 업데이트의 "중요하지도, 핵심도 아니며" 사지 거들 근이영양증 유전자 치료 연구를 종료하기로 한 결정은 환자 사망과는 별개로 내려진 것이라고 말했습니다.

또한 이 회사는 간 문제가 이 연구에서 새로운 안전성 신호가 아니라고 말했습니다. 그러나 BMO 캐피털 마켓의 애널리스트들을 포함한 일부 애널리스트들은 사렙타의 공시 처리가 경영진의 신뢰도를 떨어뜨릴 수 있다고 경고했습니다.

최소 두 명의 애널리스트는 사렙타의 유전자 치료 프로그램에서 다른 사망자가 발생했는지 여부를 물었습니다. 회사는 공개된 3건 외에 다른 사망 사례는 알지 못한다고 답했습니다.