단독-미국 식품의약품청, 사렙타에 유전자 치료제 엘리비디스의 출하 중단 요청, 소식통에 따르면

Bhanvi Satija

7월18일 (로이터) - 미국 식품의약품청(식품의약품청)은 사렙타 테라퓨틱스SRPT.O에 유전자 치료제 엘리비디스의 모든 출하를 자발적으로 중단하도록 요청할 계획이라고 이 사안에 정통한 소식통이 금요일 로이터에 말했다.

사렙타 주가는 36% 하락한 14.08달러로 마감했습니다. 거래 시간 동안 주가는 유전자 치료와 관련된 세 번째 환자 사망을 공개하면서 잠시 중단되고 하락세로 시작한 후 40 % 이상 하락하여 9 년 만에 가장 약한 수준으로 떨어졌습니다.

회사 대변인은 이 제약사가 아직 미국 식품의약품청으로부터 공식적인 요청을 받지 못했다고 말했습니다.

FDA는 올해 초 미국에서 듀센 근이영양증이라는 근육 소모성 질환을 치료하기 위해 승인 된 유전자 치료제 인 엘리비디스를 투여받은 두 명의 십대 소년이 사망 한 이후 사 렙타에 대한 조사를 강화했습니다 .

앞서 금요일, 사렙타는 실험용 유전자 치료제 SRP-9004를 투여받은 사지 거들 근이영양증을 앓고 있던 51세 남성 환자의 세 번째 사망 소식을 공개했습니다.

두 명의 10대 청소년과 마찬가지로 급성 간부전으로 사망했으며, 독립적으로 보행할 수 없는 비보행 상태였습니다. 사렙타는 6월에 해당 환자에 대한 듀센 치료제의 출하를 중단했습니다 .

월스트리트 분석가들은 두 치료법이 아데노 관련 바이러스 벡터로 알려진 동일한 전달체를 사용한다는 점에서 세 번째 사망이 엘레비디스 사용을 주저하는 환자를 증폭시킬 수 있다고 말했습니다.

2024년 엘리비디스는 4세 이상의 걸을 수 있는 환자에 대해 기존 승인(link)을 받았으며 , 후기 임상시험에서 주요 목표를 달성하지 못했지만 걸을 수 없는 환자에 대한 신속 승인도 받았습니다.

당시 식품의약품청 직원들은 식품의약품청 승인을 반대했지만 환자들은 이 치료법을 지지했고, 유전자 치료 및 생물학적 제제 승인을 감독하는 부서의 전 책임자였던 피터 막스(Peter Marks)가 승인을 승인했습니다. 마크스는 올해 3월에 FDA에서 강제 퇴임(link)했고, 또 다른 유전자 치료 책임자인 니콜 베르덩은 지난달에 퇴임했습니다.

환자 단체들은 엘리비디스를 둘러싼 상황이 우려스럽다고 말했습니다.

"듀센 근이영양증을 앓고 있는 가족들은 실망, 중증 간부전으로 치료를 받은 환자들에 대한 우려, 자녀나 자신을 위한 선택에 대한 불확실성 등으로 어려움을 겪고 있습니다."라고 비영리 단체인 큐어듀센의 설립자 겸 CEO인 데브라 밀러는 말했습니다.

이 회사는 수요일에 FDA와 협력하여 간 독성과 관련된 안전 위험에 대한 경고 라벨을 엘리비디스의 포장에 추가하고 있으며, 소식통은 아직 변경이 진행 중이라고 말했습니다.

앞서 금요일, 마티 마카리 식품의약품청 국장은 블룸버그 뉴스와의 인터뷰에서 사렙타의 유전자 치료제가 시장에 계속 출시되어야 하는지에 대해 "면밀히 검토하고 있다" 고 말했습니다.

소식통은 로이터 통신과의 인터뷰에서 사렙타가 유전자 치료제에 사용되는 플랫폼 기술인 SRP-9003에 부여된 식품의약품청 지위를 "곧 잃을 수 있다"고 말했습니다 .

이 지정은 기술이 두 가지 이상의 신약에 사용될 수 있도록 허용합니다. 사렙타는 올해 말 SRP-9003의 임상시험 데이터를 FDA에 제출할 계획입니다.

경영진의 신뢰성

금요일 투자자 콜에서 사렙타는 수요일에 500명의 해고와 사지 거들 근이영양증 프로그램 삭감을 발표하면서 재정적 이유를 들어 최근 환자 사망 사실을 공개하지 않은 이유에 대한 애널리스트들의 질문에 직면했습니다 .

최고 경영자 더그 잉그램은 이 문제가 회사의 구조조정에 초점을 맞춘 수요일 업데이트에서 "중요하지도 않고 핵심도 아니다"라고 말했습니다. 그는 사지 거들 근이영양증 유전자 치료 연구를 종료하기로 한 결정은 환자의 사망과는 별개로 내려진 것이라고 말했습니다.

또한 간 문제는 연구에서 새로운 안전 신호가 아니며 재정 문제로 인해 프로그램을 중단했다고 거듭 강조했습니다 . 그러나 BMO 캐피털 마켓의 애널리스트들을 포함한 일부 애널리스트들은 사렙타의 공시 처리가 경영진의 신뢰도를 손상시킬 수 있다고 경고했습니다.

최소 두 명의 애널리스트는 사렙타의 유전자 치료 프로그램에서 다른 사망자가 발생했는지 여부를 물었습니다. 회사는 공개된 3건 외에 다른 사망 사례는 알지 못한다고 답했습니다.

"엘리비디스의 위험 프로필에 변화가 생기면 무엇보다도 먼저 의사와 환자와 공유하고 당연히 투자자들과도 공유할 것입니다."라고 잉그램은 말했습니다.