노바티스, DM1 치료제 3상 임상 1차 평가변수 충족 실패로 장전 거래에서 약 13% 급락

TradingKey - 화요일 미국 정규장 전 거래에서 노바티스(NVS)는 제1형 근강직성 디스트로피(DM1) 치료제 후보물질인 델-데시란(del-desiran)이 임상 3상 시험에서 1차 평가변수를 충족하지 못함에 따라 약 13% 하락했다. 이는 노바티스가 일주일 사이에 맞닥뜨린 세 번째 임상 R&D 차질이다.

출처: TradingView

노바티스가 공개한 HARBOR 임상시험 결과에 따르면, 델-데시란은 위약 대비 비디오 손 펴기 시간(vHOT)을 유의미하게 개선하지 못한 것으로 나타났다. 이 평가변수는 주로 환자가 주먹을 쥔 후 손을 다시 펴는 속도를 평가하는 데 사용되며, DM1 환자의 손 부위 근강직증 정도를 반영한다.

1차 평가변수 달성에는 실패했지만, 회사는 일부 2차 평가변수 및 탐색적 분석에서 임상적 활성 신호가 관찰되었으며 약물의 안전성 프로필도 기존에 공개된 데이터와 대체로 일치한다고 밝혔다. 노바티스는 전체 임상시험 결과를 계속 분석하고 규제 당국과 소통해 델-데시란 프로그램의 향후 단계를 결정할 예정이다.

델-데시란은 노바티스가 약 120억 달러 규모의 어비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences) 인수 거래를 통해 확보한 3개 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체 약물 중 하나로, 해당 인수 거래에서 주목받은 후기 파이프라인 자산이었다. 이 약물은 이전에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품, 패스트트랙, 혁신의약품 지정을 받은 바 있어, 이번 임상 3상 실패는 상업적 전망에 대한 시장의 기대를 크게 꺾었다.

이는 또한 노바티스가 단기간에 겪은 또 다른 R&D 차질이다. 앞서 지질단백질(a) 관련 심혈관 위험 감소를 목표로 했던 펠라카르센(pelacarsen)이 임상 3상에서 주요 심혈관계 사건을 줄이지 못했으며, 자가면역질환 대상 일부 CAR-T 연구도 안전성 우려로 중단된 바 있다.

이러한 일련의 부진한 결과로 인해 투자자들은 노바티스의 후기 파이프라인 성공률은 물론, 인수합병이 엔트레스토(Entresto) 등 핵심 의약품의 특허 만료에 따른 성장 압박을 상쇄할 수 있을지 재평가하게 되었다.