Ultragenyx sube tras aceptar la FDA la solicitud de comercialización de una terapia para enfermedades raras
2 abr -
Las acciones del fabricante de fármacos Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O suben un 1,96% hasta los 21,84 dólares
La empresa afirma que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado revisar su nueva solicitud de aprobación acelerada para UX111, su terapia génica para un trastorno genético raro
Dice que los datos actualizados a largo plazo incluyen hasta ocho años de seguimiento y muestran un beneficio continuado a través de medidas clínicas y biomarcadores, con un perfil de seguridad aceptable
En caso de ser aprobado, el UX111 sería el primer tratamiento aprobado para el síndrome de Sanfilippo tipo A, una enfermedad rara en niños pequeños que causa graves daños cerebrales y muerte prematura
El UX111 es una terapia génica única diseñada para tratar la deficiencia enzimática subyacente que provoca la enfermedad (RARE)
Dice que se espera que la FDA tome una decisión antes del 19 de septiembre de 2026
Las acciones de RARE cayeron más de un 45% en 2025
