Biogen obtiene la aprobación de la FDA para una dosis mayor de un fármaco contra trastornos genéticos
Por Mariam Sunny y Kunal Das
30 mar (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado una dosis más alta de Spinraza, el fármaco de Biogen para la atrofia muscular espinal BIIB.O, según informó la compañía el lunes, tras rechazarla el año pasado.
La aprobación de un tratamiento potencialmente más eficaz supone un espaldarazo para la farmacéutica estadounidense, que lucha contra la creciente competencia de terapias como Evrysdi, el fármaco oral de Roche ROPC.S, y Zolgensma e Itvisma, las terapias génicas de Novartis NOVN.S.
Las acciones de Biogen subieron casi un 2% en las operaciones de la tarde.
El nuevo régimen, que estará disponible en EE.UU. en las próximas semanas, utiliza dos dosis iniciales de 50 miligramos administradas con 14 días de intervalo, seguidas de una dosis de mantenimiento de 28 mg cada cuatro meses, frente a la dosis estándar actual de 12 mg.
Biogen dijo que introducirá el vial de 28 mg a un precio de catálogo de unos 152.000 dólares, el mismo que el del vial de 12 mg, y el de 50 mg a unos 271.000 dólares.
Según Andrew Tsai, analista de Jefferies, las dosis más altas de Spinraza podrían hacer frente a la disminución del efecto del tratamiento, lo que ayudaría a penetrar en una población adulta más amplia e impulsar potencialmente el crecimiento a partir de 2026.
Spinraza generó unas ventas mundiales de 1.550 millones de dólares el año pasado, frente a los 1.570 millones de 2024.
Según Stephanie Fradette, jefa de la Unidad de Desarrollo Neuromuscular de Biogen, la empresa está observando un gran interés por parte de los pacientes que reciben Spinraza en la actualidad y, basándose en las primeras experiencias en otras zonas geográficas, de los pacientes que inician el tratamiento por primera vez.
Spinraza a dosis altas también está aprobado en la Unión Europea, Suiza y Japón.
La atrofia muscular espinal afecta a las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que controlan el movimiento, así como a los músculos que se utilizan para hablar, caminar, tragar y respirar.
La última aprobación se basó en datos de ensayos de fase intermedia a avanzada que demostraron que la versión de dosis más alta mejoraba significativamente la función motora en lactantes en comparación con pacientes no tratados, con un perfil de seguridad similar al régimen de dosis baja.
El fármaco se administra mediante una inyección en el líquido cefalorraquídeo para aumentar los niveles de proteínas esenciales para la supervivencia de las neuronas motoras y ralentizar la progresión de la enfermedad.
