Ultragenyx sube después de que la FDA autorice el ensayo en humanos de un fármaco para una enfermedad muscular rara
30 mar - Las acciones del fabricante de fármacos Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O suben un 2% hasta los 19,76 dólares en las operaciones previas al mercado
La empresa dice que la FDA de EE.UU. autorizó su solicitud para iniciar las pruebas en humanos del UX016 para la miopatía GNE, una rara enfermedad muscular hereditaria que causa debilidad muscular y discapacidad
No hay tratamientos aprobados para esta enfermedad, que afecta a unas 10.000 personas en los mercados comercialmente accesibles, según la empresa
La empresa tiene previsto realizar un ensayo en una fase inicial o intermedia a partir del segundo semestre de 2026, en el que participarán unos 24 adultos en los Estados Unidos
UX016 pretende sustituir al ácido siálico, un azúcar que los pacientes no producen en cantidad suficiente, y está diseñado para llegar mejor al tejido muscular - RARE
El ensayo durará hasta 48 semanas y está financiado por grupos de pacientes y ayuda filantrópica, según la empresa
Las acciones cayeron ~45% en 2025
