Las acciones de Rocket Pharma caen pese al visto bueno de la FDA para un tratamiento de trastornos infantiles
Por Kamal Choudhury
27 mar (Reuters) - Las acciones de Rocket Pharmaceuticals RCKT.O cayeron el viernes más de un 20%, hasta mínimos de un mes , al centrarse los inversores en los posibles obstáculos a la aceptación de su terapia génica, que obtuvo la primera aprobación de su clase en EEUU para tratar un trastorno inmunitario raro y a menudo mortal en niños.
Las acciones habían subido inicialmente más de un 10% tras conocerse la noticia.
El fármaco, Kresladi, está indicado para la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria-I grave, que impide a los glóbulos blancos llegar a los focos de infección, dejando a los pacientes vulnerables a enfermedades graves.
Hasta ahora, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU no había aprobado ningún tratamiento específico para esta enfermedad. Alrededor del 75% de los pacientes no tratados mueren antes de cumplir dos años, a menos que reciban un trasplante de células madre.
Jason Zemansky, analista de BofA, afirmó que, aunque la aprobación es una clara victoria para los pacientes, los inversores están decepcionados, ya que los obstáculos prácticos pueden limitar el número de pacientes tratados. "Pero eso no debería restar mérito a los logros de Rocket", dijo.
Yun Zhong, analista de Wedbush, calificó la reacción del precio de las acciones de "injustificada", sugiriendo que el descenso puede estar relacionado con los comentarios de la dirección de que la empresa no tiene previsto comercializar activamente Kresladi.
Rocket dijo que planea un lanzamiento por fases limitado y se espera que el fármaco esté disponible comercialmente en el cuarto trimestre de 2026 en un pequeño número de centros de tratamiento especializados.
La empresa se está poniendo en contacto con las aseguradoras antes del lanzamiento para garantizar el reembolso, pero aún no ha revelado los precios.
Andrew Tsai, analista de Jefferies, dijo que la venta probablemente refleja que "no todo el mundo es muy consciente" de que la aprobación nunca se pensó para impulsar las ventas significativas.
La FDA concedió el jueves la aprobación acelerada de la terapia, basada en un criterio de valoración indirecto que mide la mejora de la función de las células inmunitarias.
La decisión se debe a Vinay Prasad, jefe de productos biológicos de la FDA, que dejará la agencia a finales de abril (link), y que ya había expresado su escepticismo respecto a los criterios de valoración indirectos.
La aprobación incluye también un vale para enfermedades pediátricas raras, que las empresas pueden vender o utilizar para acelerar la revisión de otro medicamento.
