Rocket Pharma sube tras aprobar la FDA una terapia génica para un trastorno infantil mortal
27 mar - Las acciones de Rocket Pharmaceuticals RCKT.O suben un 12,58% a 5,28 dólares antes del inicio de la negociación
Co dice que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó (link) su terapia génica única, Kresladi, para un trastorno inmunológico raro en los niños
Co afirma que el tratamiento es el primero aprobado por la FDA para niños con esta afección
El fármaco está destinado a tratar la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria-I grave, un trastorno que, sin tratamiento, deja a los pacientes muy propensos a infecciones graves y con un alto riesgo de muerte en la primera infancia
La FDA concedió la aprobación acelerada basándose en un criterio de valoración sustitutivo que mide la mejora de la función de las células inmunitarias
La aprobación fue respaldada por un ensayo en fase inicial-media que mostró una supervivencia del 100% a los 12 meses, ningún efecto secundario grave relacionado con el tratamiento y un fuerte descenso de las infecciones graves
Las acciones de RCKT cayeron más de un 72% en 2025
