Las acciones de Rocket Pharma suben al aprobar la FDA la primera terapia para un trastorno infantil mortal
27 mar (Reuters) - Las acciones de Rocket Pharmaceuticals RCKT.O se dispararon un 10% el viernes antes de la apertura del mercado después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobara su terapia génica para un trastorno inmunitario poco frecuente y a menudo mortal en niños, lo que supone la primera luz verde reglamentaria para un tratamiento de esta afección.
La agencia aprobó el medicamento, Kresladi, para el tratamiento de la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria-I grave, un trastorno en el que los glóbulos blancos de una persona no pueden llegar adecuadamente a los focos de infección, haciéndola extremadamente vulnerable a infecciones graves.
Hasta ahora, la FDA no había aprobado ningún tratamiento específico para esta enfermedad. Alrededor del 75% de los pacientes no tratados mueren antes de los dos años, a menos que reciban un trasplante de células madre.
Kresladi funciona extrayendo las células madre de la sangre del propio paciente, corrigiendo genéticamente el gen defectuoso e infundiendo las células modificadas al paciente como tratamiento único.
La FDA concedió la aprobación acelerada basándose en un criterio de valoración sustitutivo que medía la mejora de la función de las células inmunitarias.
La decisión se debe a Vinay Prasad, jefe de productos biológicos de la FDA, que dejará la agencia a finales de abril (link), y que anteriormente había expresado su escepticismo ante los criterios de valoración sustitutivos.
Sin embargo, Prasad afirmó el jueves que la FDA "sigue ejerciendo una importante flexibilidad normativa" durante la revisión de las terapias contra enfermedades raras.
El analista de Jefferies Andrew Tsai dijo que la aprobación de Kresladi "reduce el riesgo de la plataforma general de terapia génica".
Dijo que aunque el potencial comercial de Kresladi es limitado, la aprobación es estratégicamente importante, ya que se espera que Rocket siga sólo una "estrategia de lanzamiento mínimamente viable"
La aprobación se apoyó en un ensayo en fase inicial-media que mostró una supervivencia del 100% a los 12 meses de la infusión, no causó efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento y redujo drásticamente las infecciones graves.
