La FDA de EE.UU. aprueba la terapia infantil contra trastornos genéticos de Denali
Por Sneha S K y Kunal Das
25 mar (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha aprobado la terapia de Denali Therapeutics DNLI.O para tratar a niños con un trastorno genético raro, lo que supone la primera luz verde reglamentaria para el fabricante de medicamentos en el país.
Sin embargo, la aprobación continuada del tratamiento puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en un ensayo de confirmación, dijo la compañía el miércoles.
Las acciones de Denali subían un 8,4%, a 22,74 dólares.
Comercializada con el nombre de Avlayah, la terapia de sustitución enzimática está destinada a tratar el síndrome de Hunter, un raro trastorno genético que afecta a unas 500 personas en EE.UU., casi exclusivamente varones, y provoca la acumulación de ciertas moléculas de azúcar en el cerebro y el organismo.
Los síntomas incluyen retrasos del desarrollo, deterioro cognitivo y anomalías del comportamiento.
Administrado en infusión una vez a la semana, Avlayah ha sido aprobado para tratar los síntomas neurológicos de la enfermedad en pacientes pediátricos presintomáticos o sintomáticos.
El precio de lista de un vial de un solo uso se ha fijado en 5.200 dólares por 150 miligramos, dijo Denali, añadiendo que la terapia estará disponible en EE.UU. en breve.
CRITERIOS DE VALORACIÓN INDIRECTOS
La aprobación acelerada se basó en un criterio de valoración indirecto, o medida sustitutiva, que rastreaba la reducción del heparán sulfato, una molécula de azúcar que se acumula debido al trastorno y está relacionada con daños orgánicos.
Según la agencia, era razonablemente probable que el criterio de valoración predijera el beneficio clínico de Avlayah, aunque Denali también está llevando a cabo un ensayo para lo mismo.
Laura Chico, analista de Wedbush, afirmó que la aprobación es un buen augurio para otros programas que incorporen criterios de valoración indirectos.
Bajo el mandato de Vinay Prasad, conocido por su escepticismo ante los criterios de valoración sustitutivos, la FDA había adoptado una postura más dura en relación con la aprobación de tratamientos para enfermedades raras (link).
Sin embargo, Prasad dejará la agencia (link) a finales de abril.
La aprobación de Avlayah incluye un recuadro de advertencia, el más grave de la agencia, sobre reacciones alérgicas graves.
Elaprase, de Takeda Pharmaceuticals, ha sido el único tratamiento enzimático sustitutivo aprobado por la FDA para esta enfermedad en EE.UU. desde 2006, pero sólo trataba los síntomas físicos.
