Beam Therapeutics se revaloriza tras la prometedora eficacia de un fármaco de edición genética en una rara enfermedad pulmonar y hepática
25 mar - Las acciones de la empresa de biotecnología Beam Therapeutics BEAM.O suben un 12%, hasta 27,01 dólares en la preapertura
La empresa afirma que su fármaco experimental BEAM-302 para la edición genética ha obtenido resultados prometedores en un estudio en fase inicial sobre la deficiencia de alfa-1 antitripsina, una enfermedad hereditaria poco frecuente que puede dañar los pulmones y el hígado
Una única dosis de 60 mg mantuvo a los pacientes por encima de los niveles saludables de una proteína pulmonar protectora durante hasta 12 meses y redujo drásticamente una proteína mutante nociva
El fármaco fue bien tolerado, con efectos secundarios de leves a moderados y sin problemas graves de seguridad en 29 pacientes - BEAM
La empresa dice que planea un estudio de fase avanzada en la segunda mitad de 2026; la FDA de EE.UU. podría considerar una aprobación acelerada basada en datos de biomarcadores
Las acciones suben ~12% en 2025
