Un fármaco de Karyopharm cumple uno de los dos objetivos de un ensayo sobre cáncer de sangre
Por Puyaan Singh y Sahil Pandey
24 mar (Reuters) - Karyopharm Therapeutics KPTI.O dijo el martes que su terapia condujo a una reducción significativa del tamaño del bazo en un estudio en fase avanzada de pacientes con un cáncer de sangre raro, cumpliendo sólo uno de sus dos objetivos principales.
Las acciones cayeron un 16% en las operaciones de la tarde tras los resultados mixtos.
La mielofibrosis, un cáncer de la sangre, provoca cicatrices en la médula ósea, agrandamiento del bazo y anemia progresiva.
En el ensayo con 353 pacientes, la mitad de los que recibieron Xpovio, de Karyopharm, en combinación con Jakafi INCY.O, de Incyte, vieron reducido el tamaño de su bazo en al menos un 35% al cabo de 24 semanas. En comparación, sólo el 28% de los pacientes que recibieron Jakafi solo experimentaron una reducción similar del tamaño del bazo.
Sin embargo, la combinación de fármacos no alcanzó el segundo objetivo principal del estudio, que consistía en una mejora estadísticamente significativa de los síntomas.
Teniendo en cuenta el precedente normativo de conceder gran importancia a la demostración de una mejoría de los síntomas, "creemos que la probabilidad de aprobación por la FDA es mínima", afirmó Yanni Souroutzidis, de Cantor Fitzgerald.
Aunque la empresa se mostró decepcionada por no haber alcanzado el objetivo, el investigador principal del estudio, John Mascarenhas, señaló que probablemente no era realista esperar una mejoría de la carga sintomática en el plazo de 24 semanas.
"Las respuestas más profundas del bazo son realmente el criterio de valoración de interés", declaró Mascarenhas en una llamada con analistas.
Karyopharm también afirmó que la combinación podría ayudar a los pacientes a vivir más tiempo, ya que un análisis preliminar sugiere una reducción de más del 50% del riesgo de muerte en comparación con Jakafi solo.
La empresa señaló que tiene previsto reunirse con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para discutir los resultados y una posible solicitud de aprobación.
Brian Abrahams, analista de RBC Capital Markets, se mostró optimista sobre las perspectivas de la empresa. "Los datos son claramente imperfectos, pero entre el bazo, la supervivencia y los indicios de modificación de la enfermedad, creemos que hay suficiente aquí para justificar las discusiones reguladoras".
Xpovio, que recibió la luz verde de la FDA por primera vez en 2019, está aprobado para tratar otros cánceres de la sangre, como tipos de mieloma y linfoma.
Según Karyopharm, la mielofibrosis afecta a unas 20.000 personas en Estados Unidos.
