Disc Medicine busca la aprobación estándar de un fármaco en EE.UU. después de que la FDA denegara la vía rápida

Por Siddhi Mahatole

17 feb (Reuters) - Disc Medicine IRON.O dijo el martes que seguirá una vía tradicional de aprobación en EE.UU. para su medicamento contra enfermedades raras después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos se negara a aprobar (link) el tratamiento bajo un nuevo programa de revisión rápida.

El mes pasado, Reuters informó en exclusiva (link) que los revisores de la FDA habían retrasado dos semanas el examen de la bitopertina por la preocupación que suscitaban los datos de los ensayos y el riesgo de abuso del fármaco.

Las acciones de la empresa subieron casi un 15%.

Disc estaba probando la bitopertina como tratamiento de la protoporfiria eritropoyética, un trastorno sanguíneo que hace a los pacientes extremadamente sensibles a la luz solar.

"Sigue siendo menos obvio para nosotros el momento exacto en que los funcionarios de la FDA se mostraron escépticos sobre el paquete de datos para la NDA de bitopertin", dijo el analista de BMO Capital Markets Evan Seigerman.

Bitopertin estaba siendo examinado en el marco del programa de "vales de prioridad nacional" de la FDA, que acelera el proceso a uno o dos meses, frente a los 10-12 meses habituales.

El fármaco se examinaba en el marco de la vía de aprobación acelerada, en la que la FDA evalúa si es razonablemente probable que los cambios en un biomarcador predigan un beneficio clínico.

La mayoría de las empresas solicitan entonces a la agencia la aprobación tradicional, que suele conducir a un mayor uso y una mejor cobertura de los seguros.

Aunque el debate político en torno a la aprobación acelerada existe desde hace años, "las decisiones recientes han indicado un enfoque cada vez más estricto de esta cuestión de cuándo es apropiada una aprobación acelerada", declaró el Director General John Quisel.

Quisel señaló que espera una posible decisión sobre la aprobación tradicional hacia mediados de 2027.

La empresa espera disponer de datos sobre la última fase del fármaco en el cuarto trimestre de este año, pero la modificación del ensayo "no está en el menú ahora mismo", añadió.

Seigerman dijo que el diseño del ensayo de fase tardía "nos da confianza en el potencial de resultados positivos a finales de 2026."

Quisel dijo que "no había escepticismo evidente en las solicitudes de información a medida que avanzábamos" y añadió que el primer indicio de posibles desafíos provino de filtraciones a los medios de comunicación, que dijo que fueron inesperadas.