La FDA estadounidense rechaza aprobar un medicamento de Disc Medicine para enfermedades raras

Por Sneha S K

13 feb (Reuters) - Disc Medicine IRON.O dijo el viernes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. se negó a aprobar su medicamento para tratar un raro trastorno genético.

El fármaco, bitopertin, estaba siendo revisado bajo el programa de vales de prioridad nacional de la FDA, que acelera el proceso a uno o dos meses desde los típicos 10-12 meses.

Reuters había informado en exclusiva (link) el mes pasado que los revisores de la FDA habían retrasado dos semanas la revisión de la bitopertina por preocupaciones sobre los datos del ensayo y su riesgo de abuso.

El retraso se debió a la preocupación de la agencia sobre si el tiempo sin dolor al sol -un objetivo secundario del ensayo- era una medida estadísticamente sólida de la eficacia, o si otros datos de biomarcadores podían justificar la aprobación, había informado Reuters.

La empresa estaba probando la bitopertina como tratamiento de la protoporfiria eritropoyética, un trastorno sanguíneo que hace a los pacientes extremadamente sensibles a la luz solar.

Esta enfermedad provoca la acumulación de protoporfirina en la sangre, lo que conduce a una sensibilidad extrema a la luz solar, que puede causar reacciones cutáneas dolorosas.

Según Disc, la agencia llegó a la conclusión de que los dos ensayos en fase intermedia no mostraban una relación clara entre la reducción de los niveles de protoporfirina de los pacientes y su tolerancia a la luz solar.

"La decisión sigue siendo sorprendente, incluso con la señal anticipada de los medios de comunicación, y se suma a la evidencia de turbulencias internas en la agencia y de un cambio significativo en las normas de aprobación de terapias para enfermedades raras", dijo Danielle Brill, analista de Truist.

El viernes, la empresa declaró que la cuestión planteada por el organismo regulador es "fácilmente abordable", ya que espera los resultados de su estudio de última fase en curso para el cuarto trimestre.

Disc tiene previsto responder a la carta de rechazo de la FDA una vez concluido el estudio de última fase y espera una decisión actualizada de la FDA para mediados de 2027.

Según Brill, el rechazo no es el fin del mundo para Disc, y añadió que, de ser positivo, el estudio de última fase debería respaldar la aprobación total.

Las acciones de la empresa se mantuvieron estables después de cerrar con una caída del 21%.