Ultragenyx sube mientras su terapia génica muestra beneficios a largo plazo en un raro trastorno cerebral infantil
3 feb - Las acciones del fabricante de fármacos Ultragenyx RARE.O suben un 4% hasta 25,75 dólares en las operaciones previas a la comercialización
La empresa afirma que (link) su terapia génica experimental ayuda a los niños con síndrome de Sanfilippo tipo A -un trastorno poco frecuente que daña rápidamente el cerebro- a conservar capacidades clave durante más de ocho años
El síndrome de Sanfilippo tipo A se produce cuando el organismo no puede descomponer ciertas sustancias, lo que provoca un grave deterioro del cerebro; según la empresa, la mayoría de los niños mueren en la adolescencia
Según Co, los niños tratados conservan habilidades como caminar, comunicarse y comer de forma independiente, mientras que la mayoría de los niños no tratados pierden estas habilidades antes de tiempo
La terapia de la compañía, UX111, se administra como infusión única; el efecto secundario más común fue un aumento temporal de las enzimas hepáticas
RARE vuelve a presentar la solicitud a la FDA para la aprobación acelerada; espera una decisión en el tercer trimestre de 2026, dice la compañía
Las acciones cayeron ~45% en 2025
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