Regenxbio se desploma al detener la FDA los ensayos de terapia génica para enfermedades raras tras un caso tumoral
28 ene - Las acciones del desarrollador de terapias Regenxbio RGNX.O caen un 34% hasta los 8,82 dólares en la preapertura
La compañía dice que (link) la FDA ha suspendido los estudios de sus tratamientos experimentales para dos enfermedades infantiles raras
Los dos trastornos son el síndrome de Hurler y el síndrome de Hunter, condiciones que causan grave deterioro físico y cognitivo, según la compañía
La compañía dice que se encontró un tumor cerebral en un niño que recibió RGX-111 cuatro años antes
Las primeras pruebas relacionaron el ADN de la terapia con un gen relacionado con el cáncer, pero la causalidad no está clara, según la compañía
La compañía afirma que no se han observado casos similares en otros niños tratados con RGX-111 o RGX-121
RGX-111 y RGX-121 son terapias génicas experimentales que la empresa está desarrollando para dos trastornos genéticos infantiles poco frecuentes
Las acciones han subido ~86% en 2025
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