Sarepta da un salto al demostrar que la terapia génica ralentiza el deterioro de la enfermedad de desgaste muscular
26 ene - Las acciones del fabricante de medicina genética Sarepta Therapeutics SRPT.O suben un 12% hasta los 23,57 dólares
La compañía dice que (link) su terapia génica Elevidys ralentizó la progresión de la distrofia muscular Duchenne en un 70% o más en pruebas clave de movimiento durante tres años frente a un grupo de control externo
La compañía dice que los niños tratados entre los 4 y 7 años mantuvieron la función motora hasta los 9 años, con puntuaciones medias en una escala de movimiento estándar por encima de la línea de base
Los analistas de Oppenheimer señalaron que (link) aunque los inversores suelen mostrarse escépticos ante los estudios que utilizan grupos de control externos, esperan que los datos mejoren la percepción de médicos y pacientes sobre el perfil beneficio-riesgo de Elevidys y contribuyan a acelerar su aceptación comercial
Elevidys de SRPT está siendo desarrollado para la distrofia muscular de Duchenne - una rara enfermedad de desgaste muscular donde los niños pierden progresivamente la fuerza muscular y, finalmente, la capacidad de caminar, dice la compañía
El ensayo probó Elevidys contra placebo en niños de entre 4 y 7 años que aún no habían perdido la capacidad de caminar debido a la DMD, dice la compañía
Las acciones cayeron aproximadamente un 82% en 2025
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