Terapia génica de Sarepta para distrofia muscular de Duchenne ralentiza su progresión, muestran datos

26 ene (Reuters) - La terapia génica SRPT.O de Sarepta Therapeutics para un trastorno progresivo de desgaste muscular ha demostrado un beneficio sostenido en la capacidad de los pacientes para controlar y coordinar el movimiento, según los datos a tres años de un estudio de fase avanzada publicados el lunes.

Las acciones de la empresa subían más de un 7% en las operaciones previas a la apertura de la sesión.

La terapia, Elevidys, ayudó a los pacientes a realizar actividades físicas como saltar, ponerse de pie sobre una pierna y saltar sobre un pie, mejor que un grupo preplanificado de pacientes no tratados ajenos al ensayo, informó la empresa el lunes.

El estudio inscribió a participantes con distrofia muscular de Duchenne que tenían entre cuatro y siete años en el momento del tratamiento y todavía eran capaces de caminar.

La compañía dijo que los tratados con Elevidys mostraron un 73% de ralentización de la progresión de la enfermedad medida por el tiempo para levantarse del suelo en comparación con el grupo de control externo.

Sarepta se ha enfrentado a un mayor escrutinio sobre la seguridad y eficacia de Elevidys tras la muerte el año pasado de dos adolescentes no ambulatorios debido a un fallo hepático agudo asociado al tratamiento.

La evidencia de mejoras funcionales a largo plazo podría ayudar a restablecer la confianza en el tratamiento y respaldar un uso más amplio en un momento en que la empresa se enfrenta a un debilitamiento de las ventas.