La FDA estadounidense aprueba el tratamiento de Fortress Bio y Zydus para una enfermedad pediátrica rara

13 ene (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó el medicamento de Fortress Biotech FBIO.O y del fabricante de medicamentos indio Zydus Lifesciences ZYDU.NS para niños con un trastorno genético raro que afecta a la absorción de cobre, según informó Fortress el martes.

Las acciones de Fortress Bio subieron más de un 13% en las operaciones previas a la comercialización.

El fármaco, denominado Zycubo, está aprobado para tratar la enfermedad de Menkes, en la que los pacientes nacen sin la capacidad de absorber el cobre de la dieta. Está causada por mutaciones en un gen concreto responsable del transporte de cobre por el organismo.

La aprobación lo convierte en el primer medicamento comercializado para tratar esta enfermedad en Estados Unidos.

Los síntomas de esta afección incluyen cabello escaso y despigmentado, convulsiones y retrasos en el desarrollo. Si no se trata, muchos pacientes mueren entre los dos y los tres años de edad.

La enfermedad afecta principalmente a niños varones. Según las empresas, estimaciones recientes sugieren una prevalencia de entre 1 de cada 34.810 y 1 de cada 8.664 nacidos vivos varones.

Fortress tiene derecho a recibir de Zydus regalías escalonadas sobre las ventas netas de Zycubo y hasta 129 millones de dólares en hitos de desarrollo y ventas.

El fármaco, conocido químicamente como CUTX-101, es una formulación inyectable subcutánea de histidinato de cobre, un sustituto del cobre que puede inyectarse directamente en el organismo para evitar su absorción a través del tracto gastrointestinal.

Ayuda a aumentar los niveles de cobre en la sangre, para mejorar la función corporal y cerebral.

La aprobación se basó en datos que mostraban que Zycubo mejoraba la supervivencia global de los pacientes que recibían tratamiento precoz, con una reducción de casi el 80% del riesgo de muerte en comparación con los que no recibían tratamiento.

Los tratamientos actuales incluyen inyecciones diarias de cobre.