Las acciones de Ultragenyx se desploman al no reducir la tasa de fracturas un fármaco contra la enfermedad ósea

Por Sneha S K

29 dic (Reuters) - Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O dijo el lunes que los estudios de última etapa mostraron que su medicamento para un tipo de enfermedad ósea genética no logró reducir el número de fracturas por año, enviando sus acciones a un desplome del 43,5% a un mínimo histórico.

La farmacéutica estaba probando el tratamiento experimental, denominado setrusumab, en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con osteogénesis imperfecta en dos estudios de fase avanzada junto con su socio británico Mereo BioPharma >.

Esta enfermedad, un grupo de trastornos genéticos que afectan al metabolismo óseo, puede hacer que los huesos se vuelvan más frágiles, lo que contribuye a una elevada tasa de fracturas. Los síntomas pueden variar de leves a graves.

Según la empresa, setrusumab no alcanzó el objetivo principal de reducir significativamente la tasa anualizada de fracturas clínicas en comparación con el placebo o los bifosfonatos , una clase de medicamentos utilizados principalmente para tratar afecciones que afectan a la densidad ósea.

Sin embargo, el fármaco alcanzó los objetivos secundarios de mejora de la densidad mineral ósea en los dos estudios de fase avanzada, según Ultragenyx.

"Estamos sorprendidos y decepcionados por estos resultados, dados los prometedores datos de nuestro estudio de fase 2 y la falta de opciones de tratamiento aprobadas para los pacientes con osteogénesis imperfecta", declaró Emil Kakkis, consejero delegado.

Joon Lee, analista de Truist, se mostró escéptico respecto al setrusumab para el tratamiento de esta afección, a pesar de los resultados en fase intermedia.

Ultragenyx analizará los datos de ambos estudios, incluidos los relativos a otros criterios de valoración clínicos y de salud ósea más allá de las fracturas, para evaluar los siguientes pasos a dar.

También está evaluando sus operaciones previstas para recortar costes de forma significativa.Según Lee, el plan de reducción de costes implica el cierre del programa de osteogénesis imperfecta.

Setrusumab está diseñado para bloquear la esclerostina, un regulador negativo de la formación ósea, y aumentar así la formación de hueso nuevo, la densidad mineral ósea y la resistencia ósea en pacientes con este trastorno.