La terapia celular de Kyverna mejora la movilidad en un estudio en fase intermedia

Por Kamal Choudhury

15 dic (Reuters) - Kyverna Therapeutics KYTX.O dijo que su terapia celular experimental cumplió el objetivo principal de mejorar "significativamente" la capacidad de los pacientes para caminar y reducir la rigidez muscular en un estudio de etapa media para un trastorno raro sin tratamientos aprobados.

Las acciones de la empresa, que tiene previsto obtener la aprobación estadounidense en el primer semestre de 2026, subieron un 45% hasta alcanzar un máximo de más de un año de 12,73 dólares en las primeras operaciones del lunes.

La terapia, miv-cel, se probó en pacientes con síndrome de la persona rígida, un raro trastorno autoinmune que vuelve rígidos los músculos y provoca espasmos dolorosos, que suelen afectar a la espalda y las piernas.

Según Thomas Smith, analista de Leerink Partners, los datos del ensayo constituyen el "mejor escenario posible para Kyverna", con una eficacia convincente.

En el ensayo de registro, diseñado para generar datos con vistas a la aprobación reglamentaria, participaron 26 pacientes que no habían mejorado con otros tratamientos. Se les administró una dosis única del tratamiento y se les sometió a seguimiento durante 16 semanas.

La velocidad de la marcha mejoró en una media del 46% a las 16 semanas; el 81% de los pacientes lograron mejoras clínicamente significativas, y dos tercios de los que utilizaban andadores ya no los necesitaban. Todos los pacientes pudieron suspender otros fármacos inmunosupresores.

En general, la terapia fue bien tolerada, según la empresa.

La terapia con células T CAR funciona utilizando las células inmunitarias del paciente, que se modifican para encontrar y eliminar las células causantes del trastorno.

El tratamiento estándar suele incluir relajantes musculares como el diazepam o el baclofeno y, si los síntomas persisten, puede recurrirse a terapias inmunológicas como la inmunoglobulina intravenosa, los esteroides o el rituximab.

La empresa dijo que inicialmente se dirigiría a entre 2.000 y 2.500 pacientes, es decir, aproximadamente entre el 30% y el 40% de los diagnosticados, que no hayan respondido adecuadamente a inmunoterapias no indicadas en la etiqueta.