Capricor espera la aprobación de EE.UU. para la terapia celular de Duchenne tras el éxito en un estudio clave

Por Kamal Choudhury

3 dic (Reuters) - Capricor Therapeutics CAPR.O dijo el miércoles que su terapia celular para un raro trastorno muscular cumplió el objetivo principal de un estudio de última etapa, reavivando las esperanzas de aprobación de EE.UU. después de un revés y multiplicando por más de cuatro el valor de sus acciones.

Las acciones de la empresa, con sede en San Diego, se dispararon un 328% hasta 27,25 dólares, camino de sumar unos 955 millones de dólares en valor de mercado, si se mantienen las ganancias.

En julio, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. denegó la aprobación de la terapia, deramiocel (link), en busca de datos adicionales tras afirmar que el tratamiento no cumplía los requisitos de eficacia.

Capricor dijo que planea utilizar los nuevos resultados en su respuesta a la llamada "carta de respuesta completa" de la agencia. Había acordado previamente con la FDA que esta prueba podría apoyar la aprobación de su tratamiento para pacientes con distrofia muscular Duchenne.

La FDA ha indicado que sería una nueva presentación de clase 2 con un plazo de unos seis meses, la CEO Linda Marbán dijo a los analistas, añadiendo que la empresa buscaría una revisión rápida.

En el ensayo con 106 pacientes, los que recibieron deramiocel experimentaron un deterioro de la función de las extremidades superiores un 54% más lento que los que recibieron placebo, mientras que el empeoramiento de la función cardiaca fue un 91% más lento, ambos estadísticamente significativos, según la empresa. En general, el tratamiento fue bien tolerado.

La empresa afirmó haber cumplido los requisitos químicos, de fabricación y de control y haber superado una inspección previa a la concesión de licencias para su planta de fabricación comercial de San Diego.

El analista de B. Riley Securities Madison El-Saadi dijo que espera que el tratamiento sea aprobado ya que los datos entregaron una "señal de eficacia inequívoca" en todos los objetivos de la prueba.

Duchenne, un trastorno genético raro que causa degeneración muscular, afecta a menos de 50.000 personas en los EE.UU., según los Institutos Nacionales de Salud. Las complicaciones cardíacas son la principal causa de muerte en los pacientes, por lo general en los veinte o treinta años.