Un fármaco de Belite Bio para una enfermedad ocular genética cumple su principal objetivo en un ensayo en fase avanzada

1 dic (Reuters) - Belite Bio BLTE.O comunicó el lunes que su fármaco experimental contra una rara enfermedad ocular genética había alcanzado el objetivo principal en un estudio de fase avanzada, lo que hizo subir sus acciones más de un 15% en las operaciones previas a la comercialización.

El fármaco, tinlarebant, está dirigido contra la enfermedad de Stargardt de tipo 1, una dolencia ocular progresiva que causa pérdida de visión en la infancia o la adolescencia. Según la empresa, afecta a más de 50.000 pacientes en Estados Unidos.

En un estudio con 104 pacientes de entre 12 y 20 años, la empresa afirmó que el fármaco ralentizaba el crecimiento de lesiones dañinas en la retina en un 36% en comparación con el placebo.

El medicamento oral reduce la acumulación de toxinas de vitamina A en la retina al actuar sobre la proteína RBP4, que limita el transporte de vitamina A al ojo.

Según la empresa, el tinlarebant fue bien tolerado y sólo cuatro pacientes interrumpieron el tratamiento debido a efectos secundarios.

Esta enfermedad ocular no cuenta actualmente con ningún tratamiento aprobado por la FDA.

Belite Bio tiene previsto solicitar la aprobación reglamentaria estadounidense en el primer semestre de 2026.