
25 nov - Las acciones del desarrollador de fármacos Sarepta Therapeutics SRPT.O 2,1% a 19,78 dólares en las primeras operaciones
La compañía dice que la FDA de EE.UU. ha aprobado el inicio de un nuevo estudio para probar si la adición de un fármaco inmunosupresor adicional puede hacer que su terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne sea más segura para los pacientes que ya no pueden caminar
DMD es un raro desorden genético que causa debilidad muscular progresiva y pérdida, principalmente en niños y hombres jóvenes
El ensayo en fase inicial incluye a unos 25 pacientes que ya no pueden caminar, según la empresa
Los pacientes recibirán la terapia génica Elevidys de la empresa más sirolimus para reducir el riesgo de complicaciones hepáticas graves - RNA
La terapia está aprobada para niños a partir de cuatro años que puedan caminar, pero no para los que no puedan hacerlo por motivos de seguridad - RNA
Incluyendo el movimiento de la sesión, las acciones han caído un 85% en lo que va de año