Las acciones de Agios caen tras los resultados mixtos del ensayo de un fármaco contra la drepanocitosis

Por Siddhi Mahatole

19 nov (Reuters) - Agios Pharmaceuticals AGIO.O afirmó el miércoles que su fármaco contra la anemia falciforme cumplió uno de sus dos objetivos principales en un estudio de fase avanzada con pacientes mayores de 16 años, pero no logró reducir de forma estadísticamente significativa las crisis de dolor, lo que hizo caer las acciones de la empresa un 50% en las operaciones matinales.

Aunque el fármaco mitapivat mejoró los niveles de hemoglobina, no logró reducir las crisis de dolor drepanocítico, los episodios de dolor debilitante característicos de la anemia falciforme, con lo que se incumplió uno de los dos objetivos principales del estudio.

En la anemia falciforme, los glóbulos rojos, normalmente redondos y flexibles, se vuelven rígidos y falciformes, por lo que se atascan en pequeños vasos sanguíneos y desencadenan crisis de dolor intenso.

En el ensayo, el 40,6% de los pacientes que recibieron mitapivat lograron un aumento significativo de la hemoglobina, frente al 2,9% de los que recibieron placebo.

El tratamiento tampoco alcanzó un objetivo secundario de puntuación de la fatiga, que mide lo cansados que se sienten los pacientes en la vida cotidiana tras el tratamiento.

"Creemos que los inversores querían que se alcanzaran estos dos objetivos finales, por lo que consideramos que los resultados no han estado a la altura de las expectativas", declaró Tessa Romero, analista de J.P. Morgan, quien añadió que el objetivo de reducir el dolor intenso "se consideró unánimemente más difícil de alcanzar, lo que nos hizo ser más comedidos."

Tres pacientes tratados con mitapivat y dos con placebo fallecieron durante el ensayo, pero ninguna de las muertes estuvo relacionada con el tratamiento, según la empresa.

Mitapivat, comercializado como Pyrukynd, ya está autorizado en EEUU para tratar a adultos con deficiencia de piruvato quinasa.

Agios dijo que planea buscar la aprobación de EEUU para mitapivat en la enfermedad de células falciformes después de reunirse con la FDA en el primer trimestre de 2026.