La FDA de EE.UU. suspende el ensayo de terapia génica de Tenaya para una cardiopatía rara

7 nov (Reuters) - Tenaya Therapeutics TNYA.O dijo el viernes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha suspendido su ensayo clínico de una terapia genética experimental para un tipo de enfermedad cardíaca hereditaria rara.

Las acciones de la empresa cayeron más de un 20% en las negociaciones prolongadas.

El ensayo en fase inicial e intermedia estaba probando la terapia de Tenaya, TN-201, en pacientes con miocardiopatía hipertrófica asociada a mutaciones del gen MYBPC3. Esta enfermedad provoca un engrosamiento anormal del músculo cardiaco, lo que reduce su capacidad de bombear sangre con eficacia.

La FDA solicitó cambios en el protocolo del ensayo para estandarizar el seguimiento de los pacientes y la administración de fármacos inmunosupresores, que ayudan a evitar que el organismo rechace la terapia génica.

Tenaya señaló que la decisión de la FDA se basó principalmente en los datos revisados previamente por el comité de seguridad independiente del ensayo durante el verano de 2025. El comité concluyó que el TN-201 tenía un perfil de seguridad aceptable y permitió ampliar el número de participantes en el ensayo a dos niveles de dosis diferentes.

La terapia génica ha sido generalmente bien tolerada hasta ahora, sin nuevos problemas de seguridad significativos desde la revisión de verano, dijo la compañía, añadiendo que estaba trabajando con la FDA para abordar las preocupaciones y los planes para reiniciar la dosificación a los pacientes una vez que los cambios de protocolo estén en su lugar en los centros de ensayo.

Tenaya no espera que la suspensión retrase la publicación de los datos previstos ni el calendario general de desarrollo de la terapia.