Sarepta se desploma: el revés de la terapia génica se suma a los problemas de su cartera de fármacos

4 nov (Reuters) - Las acciones de Sarepta SRPT.O se desplomaron un 36% antes de la apertura de las bolsas el martes, después de que un ensayo de dos terapias génicas para una enfermedad de desgaste muscular no alcanzara un objetivo clave, lo que agravó la preocupación por la cartera de tratamientos de la empresa.

El último revés se produce después de que la terapia génica más vendida de Sarepta, Elevidys, fuera retirada brevemente del mercado en julio tras la muerte de tres pacientes por insuficiencia hepática aguda. Las acciones han perdido cerca del 80% de su valor este año.

La última prueba (link) inscribió a 225 pacientes de 6 a 13 años con distrofia muscular Duchenne (DMD) y probó casimersen y golodirsen, que pertenecen a una clase de fármacos llamados oligómeros morfolinos de fosforodiamidato, o PMOs, diseñados para ayudar a producir proteína distrofina funcional.

"El fracaso del... estudio exacerba los problemas de Sarepta en el espacio DMD como la terapia génica y, ahora la franquicia PMO, es probable que se enfrenten a un creciente escrutinio regulatorio, pagador y médico", dijeron los analistas de Baird.

La distrofia muscular de Duchenne es un raro trastorno genético que afecta sobre todo a los varones y que provoca un debilitamiento progresivo de los músculos con el paso del tiempo.

"El fallo no es del todo sorprendente, pero añade cierta incertidumbre en torno al negocio de base", dijo Brian Abrahams, jefe de investigación global de salud en RBC Capital Markets.

"La cartera de productos puede tener potencial, pero aún es pronto para mover la aguja de forma significativa."

Mientras que los pacientes mostraron ganancias numéricas en subir cuatro pasos después de 96 semanas, la diferencia no fue estadísticamente significativa.

Sarepta señaló que la pandemia de COVID-19 perturbó la participación en los ensayos y la recopilación de datos, lo que pudo afectar a los resultados, y que tiene previsto reunirse con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para tratar la conversión de las actuales autorizaciones aceleradas de los fármacos en autorizaciones plenas.

El lunes, la empresa publicó (link) unos ingresos en el tercer trimestre de 399,4 millones de dólares, superando la previsión media de los analistas de 338,7 millones.