La FDA suspende los ensayos clínicos de la terapia génica de Intellia; las acciones caen

29 oct (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha suspendido dos ensayos clínicos de Intellia Therapeutics NTLA.O para probar una terapia génica experimental contra una enfermedad rara que puede dañar el corazón y los nervios, según informó la empresa el miércoles.

Las acciones de la empresa, con sede en Cambridge, cayeron cerca de un 17% en operaciones prolongadas.

La decisión de la FDA se debe a un acontecimiento grave de seguridad (link) en uno de los ensayos, en el que un paciente que recibió la terapia, denominada nexiguran ziclumeran (nex-z), presentó elevaciones de grado 4 de las enzimas hepáticas y aumento de los niveles de bilirrubina, ambos signos de posibles daños hepáticos.

La persona ha sido hospitalizada y recibe atención médica.

La terapia se está probando como tratamiento único de edición genética para la amiloidosis por transtiretina, una enfermedad rara y progresiva causada por una proteína defectuosa que se acumula en los órganos.

La enfermedad puede provocar cardiomiopatía (ATTR-CM), que afecta al corazón, o polineuropatía (ATTR-PN), que daña los nervios.

A principios de esta semana, Intellia suspendió la dosificación y el cribado en sus dos ensayos en fase avanzada tras el acontecimiento adverso.

La FDA informó verbalmente a la empresa de la suspensión clínica y le comunicó que le enviaría una carta formal en un plazo de 30 días. Intellia afirmó que tiene previsto colaborar estrechamente con la agencia para resolver el problema lo antes posible.

Debanjana Chatterjee, analista de Jones Trading, dijo que la suspensión "no tiene un impacto significativo" en sus perspectivas sobre las acciones, señalando que la dosificación ya se había pausado. Añadió que es "comprensible que la agencia quiera ser prudente" mientras la empresa investiga la causa del acontecimiento adverso.

"No es la primera vez que Intellia se enfrenta a un contratiempo regulatorio", afirmó Chatterjee, señalando un problema anterior con el programa de angioedema hereditario de la empresa. "Seguimos siendo optimistas y creemos que el ensayo podría reanudarse en un par de meses"