Fármaco de BridgeBio para un raro trastorno del calcio logra victoria en ensayo de fase avanzada

Por Padmanabhan Ananthan

29 oct (Reuters) - El fármaco experimental BBIO.O de BridgeBio Pharma contra una rara enfermedad genética que provoca un bajo nivel de calcio en la sangre alcanzó todos los objetivos principales y secundarios en un estudio de fase avanzada, según informó la empresa el miércoles.

En el estudio, el 76% de los 67 pacientes alcanzaron los niveles deseados de calcio tanto en sangre como en orina tras 24 semanas de tratamiento con encaleret, frente a sólo el 4% cuando los mismos pacientes recibían el tratamiento estándar al principio del ensayo.

Encaleret es un tratamiento potencial de la hipocalcemia autosómica dominante de tipo 1 (ADH1), que causa niveles bajos de calcio en sangre y altos en orina en el organismo, lo que provoca calambres musculares, espasmos y, a veces, problemas renales.

"Tenemos previsto actuar con celeridad para ofrecer este medicamento a los pacientes de la forma más amplia posible", declaró Neil Kumar, Consejero Delegado de BridgeBio, en una conferencia telefónica.

El 91% de los pacientes que tomaron encaleret aumentaron sus niveles de hormona paratiroidea natural por encima del límite inferior normal, en comparación con sólo el 7% de los que tomaron el tratamiento estándar.

Los datos sitúan a BridgeBio a la vanguardia de la primera terapia dirigida contra este raro trastorno genético que podría obtener la aprobación reglamentaria.

"Nuestro motor está construido, nuestro libro de jugadas está probado y estamos bien preparados para ofrecer otro exitoso lanzamiento", dijo el jefe comercial de BridgeBio, Matt Outten.

El fármaco estrella de BridgeBio, Attruby, para tratar una enfermedad cardiaca mortal conocida como miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM), tuvo unas ventas de 71,5 millones de dólares en el segundo trimestre de 2025.

Cory Kasimov, analista de Evercore ISI, describió los recientes datos de encaleret, junto con la anterior lectura en fase tardía (link) de su fármaco experimental para trastornos musculares, BBP-418, para la distrofia muscular de cinturas, como una "clara victoria" que refuerza aún más la trayectoria de la empresa hacia su conversión en una firma biotecnológica multiproducto.

El tratamiento estándar actual de la ADH1, que no cuenta con terapias aprobadas por la FDA estadounidense, consiste en suplementos de calcio y análogos activos de la vitamina D. Sin embargo, estas terapias suelen aumentar los niveles de calcio en la orina, lo que puede provocar complicaciones renales.

Encaleret fue bien tolerado y no hubo interrupciones del tratamiento, según la empresa, que añadió que tiene previsto presentar la solicitud de comercialización del fármaco en el primer semestre de 2026.