Intellia pausa los ensayos de terapia génica tras sufrir un paciente una lesión hepática, las acciones caen

Por Padmanabhan Ananthan

27 oct (Reuters) - Intellia Therapeutics NTLA.O ha suspendido temporalmente la dosificación y el cribado de pacientes en dos estudios de fase avanzada de su terapia génica después de que un participante desarrollara una lesión hepática grave, según informó la empresa el lunes, lo que hizo caer sus acciones más de un 46% en las operaciones matinales.

El paciente, que recibió Nexiguran ziclumeran (nex-z), presentó picos bruscos de enzimas hepáticas y bilirrubina elevada, lo que desencadenó una pausa de seguridad definida por el protocolo, informó la empresa. El paciente ha sido hospitalizado y recibe atención médica.

Nex-z se está estudiando como posible tratamiento único de la amiloidosis por transtiretina con cardiomiopatía (ATTR-CM), una cardiopatía rara y mortal en la que las proteínas defectuosas de la transtiretina se acumulan en el corazón y pueden provocar el fallo del órgano.

Este hecho supone un revés para la empresa, que está desarrollando tratamientos basados en la tecnología CRISPR. Nex-z actúa desactivando el gen responsable de la producción de la proteína transtiretina.

"De cara al futuro, seguimos anticipando que los problemas de seguridad que rodean a los programas de Intellia representarán un viento en contra creciente para su cartera de productos, dada la disponibilidad de tratamientos alternativos que producen un efecto clínico similar, y que esta dinámica frenará el entusiasmo de los inversores por esta historia", dijo Jack Allen, analista de Baird.

Intellia dijo que está consultando a expertos externos, sopesando medidas de reducción de riesgos y hablando con los reguladores sobre un plan para reiniciar la inscripción "tan pronto como sea apropiado".

"Estamos participando activamente con la agencia... no hemos oído que se esté preparando una suspensión (clínica)", dijo el consejero delegado John Leonard en una conferencia telefónica.

"A pesar de este reciente acontecimiento, seguimos creyendo en el potencial de nex-z para abordar importantes necesidades no cubiertas de los pacientes con amiloidosis ATTR", añadió, afirmando que la empresa compartirá datos a largo plazo de un ensayo en fase inicial a principios de noviembre.

El tratamiento actual de la ATTR-CM incluye el fármaco inyectable Amvuttra de Alnylam Pharmaceuticals ALNY.O, el superventas Vyndaqel de Pfizer PFE.N y Attruby de BridgeBio Pharma BBIO.O.